童友之：中国新药研发“紧迫感”强，多数为“填补空白”
2015年8月18日，国务院正式发布了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，文件中“创新药”一词共出现十次；主要目标中指出要鼓励以临床价值为导向的药物创新，优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评。
随着药物研发日益全球化，想要在全球医药市场中占据领先地位，能否在新药研发环节拔得头筹至关重要。中国在新药研发方面与欧美制药巨头的差距是由多方面的因素造成的，如技术、政策、资本等。如何解决这些问题，使中国在新药研发环节更上一层楼一直是很多医药领域人士关注的焦点。
2015年3月，新药创始人俱乐部（New Drug Founders Club）在这样的背景下应运而生，作为连接平台，致力于促进我国从事新药研发公司的创始人及相关负责人之间的交流。继新药全国巡讲•广州站取得圆满成功后，由新药创始人俱乐部主办，苏州工业园区医药科技联盟（SIPPA）和生物纳米园（BioBAY）协办的新药全国巡讲•苏州站于5月17日在BioBAY隆重举行。活动邀请了苏州康乃德生物医药有限公司共同创始人/总裁潘武宾、苏州开拓药业有限公司总裁童友之等多名创业家，共同探讨了小分子药物开发中的经验教训、项目推进过程中的思考等内容。
苏州开拓药业有限公司成立于2009年，是一家致力于抗癌新药研发的高科技创新企业。活动中，公司总裁童友之博士发表了题为《小分子抗肿瘤新药开发的创业故事》的主题演讲，分享了他的新药研发故事，讲解了具体的项目案例。活动结束后，童友之博士接受了生物探索的专访，他说：“近几年，国内对新药研发的投资相对活跃，但不可回避的是，新药研发仍是一个风险极高的行业。”
1、国内新药研发环境“紧迫感”更强
2009年回国创立苏州开拓药业有限公司之前，童友之曾在美国任Angion公司副总裁长达6年的时间。童友之介绍说，美国的国家科研经费中有5%用于资助百人以下的公司，这些公司往往由大学的教授参与创办。
在美国康奈尔大学完成博士后研究后，童友之曾在爱因斯坦医学院任教，2002年参与创立了Angion。Angion最初是希望开展基因治疗相关的研究，但当时美国出现了基因治疗导致患者死亡的案例，最终公司将研究方向确定为小分子药物，致力于器官再生方面的新药研发工作。
谈起最初回国创业的初衷，童友之说：“我们这一辈人对国家有一种特殊的情结。之前由于长期在美学习和工作的关系，对国内的发展并没有太多的了解，但2007年回国发现，国内在‘硬件’（实验设备等）方面已经达到了很好的水平，但对于真正如何进行新药研发没有完整的想法和实施体系。我觉得自己应该回国为国家做点事情。”
如今，开拓药业成立已有7年多，对比这两次创业的经历，童友之表示，Angion在运作时太过依赖于国家基金，这样一来发展会相对较慢。从2002年到2008年，Angion只有1个候选药物进入临床I期，据悉，去年该分子进入了临床III期。他说：“这与创始人本身的想法也有一定的关系。在美国，创业过程中的紧迫感似乎并不强，相反，在国内激烈的竞争环境下，这种紧迫感则非常强烈。”
创业的过程会遇到许许多多的“大坎”、“小坎”，这是不可避免的事情。童友之介绍说，2009年创立开拓药业时，尽管国家已经在新药研发方面有所关注和投入，但当时的社会反响（市场、资本等）并没有现在这么热烈。对于新药研发企业来说，如何在最初阶段募集资金是需要面对的重要难题之一，且这一难题会伴随整个新药研发的过程。童友之认为，一个创业公司最终能否取得成功主要依赖于项目的选择、团队的组织、资金的获得和合理使用以及ZL的保护等因素。
2、前列腺癌化学Ⅰ类新药普克鲁胺
据了解，开拓药业研发产品中的重点药物为第二代雄激素受体拮抗剂1.1类新药普克鲁胺，主要用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的治疗。该项目的研究课题于2011年被列入国家“十二五”重大新药创制专项，是承担该专项的众多企业当中“规模最小、成立时间最短的企业之一”。普克鲁胺已于2015年3月15日获得中国的I-III期临床试验批件，同年8月获得美国的临床批件，成功完成双报双批。
更好的疗效、安全性
普克鲁胺是基于美国最新上市的抗前列腺癌新药恩杂鲁胺（Enzalutamide）的核心结构、采用基于靶蛋白晶体结构的计算机辅助设计并反复优化得到的新型化合物。该药的化学结构与恩杂鲁胺相比较有了多处改变，从而改善了分子溶解度和动力学性质，避免药物过度蓄积，进而可能消除恩杂鲁胺在临床上显露的中枢神经和其它副作用。此外，与恩杂鲁胺比较，普克鲁胺靶向活性更高，更重要的是增加了独有的抑制靶向雄激素受体基因表达的药理机制，可望成为第二代以雄激素受体为靶点具有双重药物机理的抗前列腺癌的最佳临床药物。
中国、美国同步进入临床I期
据童友之介绍，目前普克鲁胺正在中国和美国同步进行I期临床试验。他表示，之所以选择这两个国家主要是考虑到了人群代表性和市场两方面的因素。此外，他还强调，普克鲁胺在动物模型中显现出来的优势最终能否在人体试验中取得同样的效果还需要进一步的验证。
资本青睐
2015年7月15日，开拓药业宣布获得来自专注于健康产业的弘晖资本1000万美元投资。童友之回忆道，开拓药业发展到今天经历了几轮不同的投资者，最早是来自政府层面（苏州工业园区）的投资，这类投资的目的是支持海归回国创业，覆盖面相对较广，可支持企业开始创新创业的初期工作。紧接着，公司获得了联想之星的投资，这一轮投资更多的是“投”给公司的创业者，希望为国家培养一批有能力、有社会抱负的企业家。再后来，当公司需要的新药开发资金到达比较高数额时，专注生物医药投资者们开始进入，他们更多考量公司的领跑新药项目能否成功、若失败了之后是否还有其它药物的研发链等问题。
3、中国新药研发更多是“填补空白”
除普克鲁胺外，开拓药业的在研项目还包括激酶抑制抗癌药物、激酶抑制剂抗炎药物、抗心血管疾病药物等。童友之表示，新药研发公司的发展与其项目息息相关，如果第一个项目就获得成功，会对公司的后续发展有很大的帮助。与在美国相比，在中国做新药企业相对较容易些，因为美国批准上市的新药更多是要取代现有最好的治疗方法，而中国的新药开发更多的是填补空白。
童友之在博士后期间从事的是免疫治疗相关的研究，谈及这一领域目前的火热之势，他表示，在上世纪90年代末，免疫治疗并没有像现在这样“红火”，如今免疫疗法的成功是科学不断发展和积累的结果。他说：“我相信，小分子药物和免疫疗法的联合是癌症治疗将来重要的发展方向之一。除了自己开展一些探索性的工作外，开拓药业也可能会与其它公司进行合作。”
4、总结：先做成一个项目，再领导某一领域
童友之强调：“药物研发早期阶段的工作越扎实，对后期项目的推进越有帮助。当然，新药研发的巨大风险是不可回避的，尤其在未来，想要开发出取代现有疗法的药物或技术将越来越困难。”
在采访的最后，童友之表达了他对公司未来发展的期望。他说：“公司的发展不能脱离现实的基础，每个企业必然有它成长的轨迹和寿命。开拓药业的发展理念是，尽全力将公司的1-2个项目做好，做成药，从而带动其它项目的发展；在这样的基础上，使公司在某一疾病领域创造出最好的治疗方法。不管开拓药业的将来如何，我们目前要做的是积极推进项目的开发，无愧于与公司并肩作战的‘战友’，无愧于投资者，满足重大疾病患者对新药的渴望。”
关于童友之博士
苏州开拓药业股份有限公司总裁，北京大学化学系本科和硕士毕业，美国康奈尔大学/斯隆凯特琳癌症中心药理学博士，并在美国康奈尔大学完成肿瘤免疫治疗的博士后研究。曾在爱因斯坦医学院任教，参与创建美国 Angion 医药研发公司并出任副总裁，从事新药研发重点在抗癌领域长达 20 多年并拥有多项ZL，主持数个美国和中国创新药物研发专项。2009 年回国创立苏州开拓药业有限公司，2012 年入选中组部第八批“千人计划”。
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