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【制药大咖讲】核酸药物序列分析的“自下而上”及“自中而下”策略

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核酸药物,是继第一代小分子药物,第二代抗体与蛋白药物后,被称为“第三代药物革命”的药物。基于核酸药物的基因治疗,有望从根本上解决现在常规疗法不能解决的疾病,如由遗传基因导致的罕见病等。

人类基因组中只有约2%的基因用于编码蛋白,目前获批的大于10000个药物主要是将这些蛋白作为靶点而研发。而针对于其余超过90%的非编码RNA研发的药物,目前获批的还不足10个。由此可见将RNA作为治疗靶点,拥有非常广阔的前景。同时,RNA也可以作为治疗药物,比如mRNA疫苗、核酸适配体等都是目前大家关注的热点。

核酸药物种类复杂,针对于不同的核酸药物需要有不同的分析策略。布鲁克邀请到了美国康涅狄格大学的核酸药物研究专家Dan Fabris教授,为大家讲解核酸药物分析的最新不同策略,帮助您解决日常工作中所面临的核酸药物分析难题。

讲座主题

1RNA药物研发的机遇与挑战

2基于质谱的核酸药物分析方法

3不同种类核酸药物的分析策略与技巧

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主讲人

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Dan Fabris

Harold S.Schwenk Sr. Distinguished Chair in Chemistry, University of Connecticut

Dan Fabris教授现工作于美国康涅狄格大学化学院。其早年毕业于意大利帕多瓦大学,并曾于国家科学研究委员会(帕多瓦)工作。1992年,他于美国马里兰大学巴尔的摩县分校工作,致力于蛋白质分析,以及蛋白质与配体及金属相互作用的研究。1999年,他建立并承担了基于质谱技术的病毒RNA体系结构-功能关系研究项目。2010年,他于纽约州立大学奥尔巴尼分校参与建立了RNA研究所。从2020年开始,他于美国康涅狄格大学工作,致力于基于质谱技术的表观转录组学分析,以及RNA转录后修饰对于病毒RNA结构及动力学影响等研究。

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