日本科学家开发新型药物有望治疗尼曼匹克病
细胞一些生理过程的副产物需要及时清除或降解保证细胞行使正常功能。溶酶体是细胞主要的废物处理系统，一旦一些基因异常影响了溶酶体功能就会导致废物堆积在细胞内影响细胞功能。
尼曼匹克病是一种罕见的遗传病，能够影响细胞内负责将胆固醇从溶酶体转运到其他部位的两个关键蛋白。胆固醇在溶酶体内的积累会导致一些致命问题的出现，比如进行性神经退化，以及肝脾肿大等。
之前有研究曾开发出一种药物能够大大降低细胞内因尼曼匹克病导致的胆固醇积累，并且得到许多关注，但是研究发现高浓度药物会对小鼠产生很强的毒性作用。来自日本东京的研究人员想要通过研究找到一种提高药物效率，避免毒性作用的新方法。
在这项研究中，研究人员开发了一种运输策略，可以将这种叫做HP-β-CD的环状糖分子药物运送到溶酶体，并且不影响其他细胞结构。他们将这种环状分子连接到一种叫做聚轮烷的哑铃状分子上，这个哑铃状分子的两端装有一种叫做N-Trt的“塞子”，保证HP-β-CD位于聚轮烷分子上。研究人员还在HP-β-CD分子上添加了一种叫做HEE基团的分子成分，让这种新型化合物能够更容易溶于水。
研究发现当这种新型化合物到达溶酶体的酸性环境内，两端的N-Trt“塞子”就会脱落，但是在其他中性环境中它们能够保持牢固。研究人员还发现当把4.1到5.4个HEE基团添加到每个HP-β-CD分子上，这种新型化合物能够大大降低细胞内胆固醇水平。而当HEE基团的数目增加，该化合物不能降低细胞内胆固醇含量。最后，研究人员还利用人类成纤维细胞检测这种化合物的毒性作用，结果发现即使化合物浓度很高也几乎不存在细胞毒性。
该研究开发的新型化合物有望解决尼曼匹克病导致的溶酶体胆固醇积累问题，同时不会造成显著的毒性。相关研究结果发表在国际学术期刊Science and Technology of Advanced Materials上。
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