科学家发现大麻可以用于帕金森疾病的治疗

提到大麻，人们的第一反应往往是毒品，更有不少人会谈麻色变，其实如果能够正确的使用大麻，是可以帮助我们预防和治疗一些疾病的。例如，最近位于美国洛杉矶的一家公司GB Sciences计划向FDA提交一份探索性实验性新药ind申报，开展一项0期临床试验，以评估该公司多种配方的大麻素药物治疗早期至中度帕金森病(PD)的潜力。他们计划通过试验来收集宝贵的首批人体临床数据，包括可能用于预测疗效的药理学、药物动力学数据，以及帮助评估候选药物作用机制的数据。

尚未上市审批、需要进行临床试验的药物需要通过新药临床试验IND申请。美迪西临床注册(IND)申报服务平台了解中国和美国法规政策环境以及其对化药的技术要求，能为国内客户提供CFDA的IND申报，USFDA的IND/ANDA申报服务；能为国外客户提供CFDA的IND/ANDA申报服务。

探索性IND研究，在指南中是指：I期临床中很早期的临床试验；涉及非常有限的暴露人数；无治疗意图（如筛选研究screening studies、微小剂量研究）。该公司表示通过此次探索性IND项目的开展，将使公司在多个治疗PD的大麻素药物组合和配方中做出明智、数据驱动的选择。

与更常规的早期开发计划相比，探索性IND试验方法通常只涉及非常有限的暴露人数，无治疗意图，但可有多个有用目的。例：了解在试验中确定的MOA能否在人体中观察到；提供重要的PK信息；根据PK或PD性质，从与人体特定治疗靶标therapeutic target 相互作用的许多候选药物中筛选出最有希望的一个；用影像学技术探索一个产品的生物分布特征。开展一项FDA注册的临床试验，也意味着通过统一的监管标准能使产品更快地进入国际市场。

在西方国家，大麻常被医生非正式地推荐使用于以下症状/疾病：恶病体质、焦虑症、多动症、癫痫、过度疲劳、关节炎、痛经、帕金森、阿兹海默、哮喘。一类人工合成的大麻有效成分THC（称为Dronabinol或Marinol）在很多国家是公开的处方药。THC还有减少动脉阻塞的效用。一种用大麻提取物制造的舌下喷剂Sativex在加拿大被获准用来治疗多发性硬化症，并可以作为处方药合法进口到英国和西班牙。

在临床前研究中，GB公司已经证明，用于治疗PD时，这些基于大麻提取物的复杂配方既增加了多巴胺的产生，又显示出了潜在的神经保护作用。而PD的一个主要病理特征就是多巴胺能神经元死亡，多巴胺分泌减少，这也是其他相关神经系统疾病的特征之一。因此该公司推测，由于分子协同作用，与单一化合物相比，基于大麻提取物的复杂混合物可能提供更大的临床益处。

根据计划，该公司将于今年夏季开始毒理学研究，以便为探索性IND的提交做准备，在FDA接受其探索性IND和提议的0期临床协议后，预计将在2019年初开始首个人体临床试验。

探索性IND研究有助于减少在选择有前途药物的过程中所需的人类受试者数量和所需资源（包括候选产品的量）。但是探索性IND研究涉及在有限数量的受试者中用药，用药剂量范围有限，用药期也有限。涉及亚治疗剂量给药，或按预期发挥药理作用的剂量而非有毒性的剂量d给药，对人类受试者的潜在危险性低于传统的1期研究，因此在人体中进行有限的探索性IND研究可先用较少的或不同的临床前支持。一般不在儿科患者、孕妇和哺乳妇女中进行。

在医学研究领域探索性IND研究可能会成为开发用于治疗严重或致命疾病的药物或生物制品的一种非常重要的武器。FDA曾经承诺，在患有严重疾病或无其他令人满意的治疗方法的患者入选用于治疗目的的试验时，允许有合理的灵活性。