人类的许多疾病都与遗传因素相关，据报道人类有3 000多种遗传病。利用转基因 技术制造出各种遗传病的动物模型，可以方便地分析检测出遗传病的致病基因及发病机理，从而更好地防治人类遗传病。目前已建立了人类的动脉粥样硬化、镰刀形红细胞贫血、淋巴组织生成、真皮炎及前列腺癌等遗传病的动物模型。           科学工作者将致癌基因转入小鼠受精卵，获得了带有致癌基因的小鼠。这些小鼠为研究癌症基因的致病机理及癌症基因表达的调控过程、新药物治疗效果的试验，提供了理想的动物模型。类似的动物模型可以用来研究很多与遗传有关的疾病，如血液病等。           转基因模型动物也是研究基因治疗的良好材料，如进行针对某种疾病的治疗方案、药物的试验等。人类在认识诸如艾滋病这样疾病的病理形成上，长期以来进展极为缓慢，原因在于没有合适的小动物模型用以研究HIVl对宿主细胞的感染以及随后的发展过程，因此也难以制定有效的诊断、治疗、预防措施。动物转基因技术的应用为解决这类研究所需的动物模型提供了极大的方便。           Snyder等将人CD4融合基因导入家兔基因组，成功地制作了可用于研究HIVl感染宿主细胞的动物模型。HIVl通常可以感染普通家兔，由此推测转CD4兔对HIVl更易感。