Nat Biotechnol：新研究有助于亨廷顿舞蹈症的药物开发
亨廷顿氏症是一种发病速度缓慢的遗传性疾病，往往在中年之后才会出现。然而新的研究结果表明，对于亨廷顿氏症患者而言，大脑中的某些变化可能在症状出现之前很久就会出现。
在最近一项研究中，来自洛克菲勒的科学家们通过新型技术将该疾病的发展追溯到大脑刚刚开始形成的早期发育阶段。
（图片来源：Www.pixabay.com）
Ali Brivanlou教授实验室开发了一种由微小的神经胶质三维组织培养物构成的大脑器官模型。研究人员使用人类胚胎干细胞制造这些模型，并在实验室环境下对其进行操作以研究发育阶段疾病的发生机制。
之前的研究表明，亨廷顿氏症伴随着年轻神经元细胞的病变中，而在这项最新研究中，作者将发育时间进一步追溯到大脑发育阶段。当研究人员将已知导致亨廷顿氏症的突变引入神经胶质时，整个大脑模型的组织结构产生了显著的变化。
进一步，研究人员通过使用这一模型筛选预防这些异常发生的药物，他们希望这种方法可以找到强有力的替代性疗法。
Brivanlou说：“这项技术为确定控制大脑发育的机制，了解它们的异常变化如何导致疾病的发生以及开发相关的药物打开了新的大门。”
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