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基因编辑的未来发展方向

2022.10.13

生物体的各种性状主要由基因决定,许多疾病的发生也与基因序列的变化有关。基因编辑是过去十年中出现的一项革命性技术。它被专家认为是下一代生物技术的核心,因为它强大的生命“编程”能力以及在分析生命生长和发育机制方面的重要作用。

但人类生物技术往往是一把双刃剑。基因编辑从一开始就伴随着对技术和社会伦理的关注。事实上,基因编辑被禁止应用于生殖细胞,这与人类群体发展有关。这一直是学术界和业界的共识,为当前人类基因编辑研究划出了一条“红线”。美国、德国、日本等发达国家在构建人类基因编辑政策框架的基础上制定了相关监管政策。中国还将人类基因和人类胚胎的研究纳入了人格权民法典第三稿。出台相关法律法规只是时间问题。

中国一直高度重视基因编辑的发展,积极开展基因编辑领域的研究。仅在2016年和2017年,就发布了一系列关于基因编辑研究、开发和应用的国家计划。例如,2016年8月,国务院颁布了《国家科技创新“十三五”规划》,提出了基因编辑等关键发展前沿通用技术和基因治疗等生物制药新技术,而基因编辑作为一项基础研究和战略,前瞻性重要科学问题的前沿技术和性激素行业领先变革的颠覆。2017年5月,科技部发布的“十三五”生物技术创新专项计划将新一代基因操纵技术列为颠覆性技术,重点支持生物医学领域基因治疗的原始研究、产品开发和临床转化。

基因编辑研究的步伐也在加快。基因编辑已经进入第三代,CRISPR更简单、更便宜、更高效。得益于基因编辑技术的加速创新,科学家在短短几年内就在作物性状改良和育种指导设计方面取得了突破。例如,中国农业科学院中国水稻研究所王克建的研究小组利用基因编辑技术人工构建了水稻无融合生殖系统,为最终利用无融合生殖奠定了基础。模型动物是人类了解疾病发病机制和进行新药研究的实验对象。自2014年以来,中国学者首次将基因编辑应用于非人灵长类食环猴。此后,帕金森病、孤独症、雷特综合征等疾病的模型相继出现,促进了非人灵长类动物在生物医学研究中的非人使用。

基因编辑还为单基因遗传疾病、肿瘤和癌症以及眼病提供了新的治疗方法。一些基因编辑疗法正在进入临床试验。例如,陈虎和邓洪奎利用CRISPR/Cas9技术从造血干细胞中去除HIV共受体基因,并将基因编辑的细胞移植到HIV患者中,探索HIV治疗。领先的基因编辑公司Editas Medicine计划开始临床试验,使用CRISPR/Cas9基因疗法治疗雷柏氏先天性黑蒙10型。


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