基因治疗研究的未来发展方向
1、寻找更有价值的靶基因
虽然多种细胞因子基因、肿瘤抑制基因等可用于肿瘤基因治疗，但总体而言，应用效果并不令人满意，还有许多疾病基因尚未分离，因此寻找更多目的基因将极大地促进基因治疗研究，拓宽基因治疗应用范围。相信随着人类基因组研究项目的实施，我们将为我们提供更多具有治疗价值的靶基因。
2、组织特异性或定向基因表达载体的构建
目前使用的大多数病毒载体，如逆转录病毒、腺病毒和腺相关病毒，缺乏组织特异性或定向性，这使得人们难以对靶器官或细胞进行理想的靶向治疗。除了通过物理方法（如自体移植器官组织注射）或化学方法（如制备免疫脂质体、DNA多聚赖氨酸复合物、多聚赖氨酸-抗体-腺病毒复合物等）增强基因导入的定向性外，加强组织特异性基因表达载体的研究是一个重要方向。目前已经发现，一些肿瘤细胞可以选择性地转录宿主的一些非必需基因，即存在肿瘤特异性转录现象，例如肝癌细胞选择性地转录甲胎蛋白启动子。因此，携带甲胎蛋白启动子的基因表达载体可用于肝癌的特异性基因治疗。
3、通过基因调控进行更精确的基因治疗
目前，大多数基因治疗使用基因转移来纠正或替换缺陷基因，或向体内添加或补充有意义的基因。未来，人们可以根据某些基因表达调控机制使用基因调控方法。这种所谓的第二代基因疗法可对更精确地治疗某些疾病。
4、建立能够准确评估体内疗效的实用实验模型
人体是一个相当复杂的系统，体外获得的实验结果往往无法准确反映体内效应。换句话说，许多临床前研究的结果不一定与最终临床应用效果一致。为了克服这一不足，除了经过仔细论证，除了设计合适和正确的基因治疗方案外，非常有必要建立合适的动物模型，并通过动物模型准确评估基因治疗的体内效果和长期安全性。
5、促进基因预防
绝大多数基因治疗的适应症都是在疾病之前诊断出来的。它是单基因，甚至在出生前就可以诊断。随着遗传学和发病机制分子基础研究的深入，肿瘤和心血管疾病等多基因疾病也可以从一些易感个体中分离出来。艾滋病的潜伏期可能长达数年，这为基因预防提供了极好的机会。疾病发病后，最好进行成本巨大、操作复杂、风险高的基础治疗。最好在患者出现疾病症状之前，通过早期诊断和简单有效的方法进行基因预防。
