小分子疗法
小分子疗法
15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多
16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genetech）公司公布的SUNFISH研究第二部分新的探索性数据显示，Evrysdi（risdiplam）治疗2至25岁SMA II或SMA III患者的运动功能改善情况在第24个月时仍保持。>>阅读更多
17日，Harmony Biosciences公司宣布在Sleep Medicine上发表选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂pitolisant（上市商品名：Wakix）的两项3期临床试验数据的事后分析结果，显示可有效改善发作性睡病（narcolepsy）患者嗜睡和猝倒症状。
18日，基石药业在中国申报的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂阿伐替尼（avapritinib）的新药上市申请（NDA）进入审批状态，用于治疗特定不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
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