RNA干扰的最大实用之处在于,可以通过对基因信息的干扰来阻止病毒、细菌和癌细胞的复制,从根本上治愈疾病。而拥有干扰功能的RNA是一种小RNA,也称为小分子干扰核糖核酸(siRNA),这一干扰机制也称为核糖核酸干扰(RNAi)或核糖核酸沉默(RNAs)。

  现在,美国加州理工学院等机构的研究人员合成了一种直径仅为70纳米的微小载体,它们可以携带特定RNA进入血液,随着血液流动到达发生癌变的部位,然后进入癌细胞释放出RNA,后者可以对癌细胞产生RNA干扰,从而干扰癌细胞的复制,治疗癌症。由于运载RNA的载体物质十分微小,可随着尿液排出体外,而且不会引起免疫系统的排异反应,因而这一疗法有很高的安全性。

  黑色素瘤是人们常患的一种恶性皮肤癌,癌细胞的迅速繁衍与RRM2基因有关。如果能关闭RRM2基因,就有可能治愈黑色素瘤。于是,研究人员用两个多聚体和一个蛋白制造了一种颗粒,这种颗粒包含有小RNA片段,即siRNA。由于肿瘤血管的通透性大,这种纳米微粒可通过肿瘤血管进入肿瘤组织并于癌细胞结合。一旦进入细胞,纳米微粒就分解,从中释放出siRNA,而微粒的其他碎片则很小,可随尿排出体外。