该技术成功解决了RNAi技术中knockdown效率低下的问题,同时克服了锌指核酸酶(ZFN)技术筛选复杂、成本过高的缺点,也避免了
CRISPR/Cas9严重脱靶的现象,使靶向基因修饰变得更为高效和便捷。TALEN技术现已成功应用于动物(人类、鼠、、鱼、家蚕等)、植物(烟草、水稻、拟南芥等)、微生物(酵母、病毒等),无基因序列、细胞类型和物种的限制利用。

  以往,科学家们只能通过病毒介导的基因转移来生成转基因猴。在这项新研究中,研究人员通过采用显微注射法将MECP2靶向TALEN质粒导入猴受精卵中,成功对MECP2进行了有效基因编辑,且未检测到任何的脱靶突变。最终获得了一只出生即携带MECP2突变的雌性猴,现在这只猴子已有几个月大。

  Rett综合症(Rett
syndrome)是一种主要影响女孩的遗传性疾病,临床上具有自闭症的特征,表现为进行性智力下降,孤独症行为,手的失用,刻板动作及共济失调。X染色体上的MECP2基因调控缺陷是这一疾病的病因。目前没有治愈Rett综合症的方法。

  研究人员证实,这只猴子的胎盘、脐带和皮肤之中均存在MECP2突变。作者们在文章中写到:“到目前为止我们未在这种雌性猴身上观察到任何的行为障碍。Rett综合征的症状要到人类6-18个月时才会显现。检测这一表型有可能还需要一段较长的时间。”