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英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎

2016.1.19

   基因编辑领域最热门的技术——CRISPR很快将被用于研究人类胚胎。近日,一个英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上,伦敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理,并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗。

  Niakan研究的是单个受精卵细胞如何变成囊胚—— 一个随后植入母亲子宫内的约5天大的结构。囊胚包含很多类型的细胞,其中肯定会变成胚胎的细胞被称为外胚层祖细胞。它们被两种其他类型的细胞(分别变成胎盘和另一种结构卵黄囊)包围。Niakan的研究利用了在生育诊所内创建的人类胚胎。它们是体外受精留下来的,并且被捐赠用于研究。在被研究后,这些胚胎会在7天大时被毁掉。

  研究人员已经确认了几千个活跃在早期胚胎中的基因。为确定这些基因做了什么以及哪些是发育的主要调控者,研究人员提出了若干种方法,包括使小鼠中的胚胎型基因失活。但只有中国广州的研究人员发表了一篇描述尝试在人类胚胎中使用此项技术的文章。

  去年8月,当Niakan向英国人类受精与胚胎管理局申请更新其开展人类胚胎研究的许可时,她提出扩展研究范围,将CRISPR编辑包括进来。Niakan希望,CRISPR将减少研究所需的胚胎数量。在一些生物体中,CRISPR被证实比其他方法更加高效。

  作为试点项目,Niakan计划敲除OCT4基因。研究人员认为,OCT4对于最后能变成任何组织类型的多能细胞非常重要。测试该想法的一种方法是当胚胎只有1天大并且仍是单个细胞时,将其敲除。基于在小鼠体内开展的研究,研究人员预测,人类胚胎将继续发育,但没有多能细胞参与。随后,Niakan将研究可能对人类胚胎早期发育至关重要但较少为人所知的基因。

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