首个鼻内CGRP受体拮抗剂vazegepant进入III期临床
Biohaven制药公司近日宣布，已成功完成与美国食品和药物管理局（FDA）关于vazegepant鼻内给药用于偏头痛急性治疗 II期临床和非临床的互动。该公司解决了FDA提出的所有问题，并将把10mg剂量vazegepant鼻内给药方案推进到一项双盲、安慰剂对照III期临床试验中。
根据Biohaven先前报道，在II/III期剂量发现试验中，10mg和20mg剂量vazegepant鼻内方案在给药后2小时消除疼痛和最烦人症状的共同主要监管终点方面，与安慰剂相比具有统计学优势。该试验中，vazegepant鼻内给药显示出快速起效，最早15分钟疼痛缓解、30分钟后恢复正常功能、持续获益48小时。
偏头痛是全球第三大最常见疾病和第六大致残性疾病，已被世界卫生组织（WHO）列为10大最致残疾病之一。据估计，全球偏头痛患者总数超过10亿人，美国有近4000万。偏头痛的特征是持续4-72小时的虚弱发作，并伴有多种症状，包括中度至重度疼痛强度的搏动性头痛，可伴有恶心或呕吐，和/或对声音敏感（畏声）和对光敏感（畏光）。由于90%以上的偏头痛患者在发作期间无法正常工作或功能，因此对新的急性治疗方法存在着显著未满足的需求。
vazegepant是第三代、高亲和力、选择性、结构独特、小分子CGRP受体拮抗剂，是唯一一个处于后期临床开发阶段的鼻内CGRP受体拮抗剂，该化合物来自Biohaven公司的NOJECTION偏头痛平台。vazegepant可阻断CGRP受体，抑制CGRP神经肽的生物活性。CGRP是一种神经递质，具有扩张血管的作用。CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域表达。抑制CGRP信号通路是偏头痛急性治疗的一种新的作用机制。
鼻内vazegepant使用Aptar Pharma公司的单剂量系统（UDS）进行给药，该系统旨在实现药物的系统性递送。该设备已获得批准，用于在美国销售的使用Aptar技术给药的多种药品。
vazegepant是Biohaven公司NOJECTION偏头痛平台的最新成员，已在一项关键试验中证明了疗效。2020年2月27日，FDA批准Nurtec ODT（rimegepant，75mg，口腔崩解片）用于成人偏头痛的急性治疗。Biohaven相信，vazegepant鼻内制剂将补充公司的其他CGRP靶向制剂，包括Nurtec ODT。
Biohaven公司首席执行官Vlad Coric表示：“基于与FDA的这种积极互动，我们期待着在年中推进我们的III期临床试验，即鼻用vazegepant 10mg用于偏头痛的急性治疗。如果获得批准，这种新型的vazegepant鼻内制剂将补充我们最近批准的Nurtec ODT口腔崩解片，增加另一种创新治疗方案，帮助偏头痛患者获得快速缓解。Biohaven已经建立了一支世界一流的销售团队，完全有能力交付我们整个管线。如果计划中的III期试验获得阳性结果，我们将有可能在明年提交vazegepant鼻内制剂的新药申请（NDA）。”
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