长效C型利钠肽前体药物获美国FDA授予孤儿药资格
Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软骨发育不全的各个方面问题。
软骨发育不全是最常见的侏儒症，影响全球大约25万人，目前还没有获得FDA批准的治疗方法。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和并存疾病，包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染。患者常常面临多次手术，来减轻多种并发症
软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的一个常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路可刺激生长。增加的CNP可抵消下游FGFR3突变的影响，从而促进骨骼生长。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
Ascendis公司首席医疗官医学Jonathan Leff表示，“我们很高兴FDA授予TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格。我们的候选药物Transcon CNP不仅有潜力解决身高问题，而且有潜力解决这种疾病的共病问题。”
在健康受试者中开展的I期临床研究显示，Transcon CNP单次给药后在7天内可连续提供目标水平的CNP暴露，可支持每周一次的给药，同时具有良好的耐受性安全特性。基于这些初步结果，Ascendis公司计划在今年第三季度启动对软骨发育不全儿童进行II期临床试验。”
目前，Ascendis公司正在利用其创新的前药技术，建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法，这些疗法具有同类最佳（best-in-class）的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，该公司还有2个罕见内分泌学资产：（1）TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素，目前处于III期临床，评估治疗生长激素缺乏症（GHD）的潜力；（2）TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素（PTH）前药，目前处于I期临床，治疗甲状旁腺功能减退症。
此外，Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克咋眼科学领域有多个产品合作。
原文出处：Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon CNP as Treatment for Achondroplasia
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