关注公众号

关注公众号

手机扫码查看

手机查看

喜欢作者

打赏方式

微信支付微信支付
支付宝支付支付宝支付
×

2020年重要成就回顾-02

2021.2.03

  新型递送技术

  多家生物技术公司正在积极探索利用非病毒载体的递送方式。Beam Therapeutics的Gaudelli博士介绍,他们已经开始研究利用脂质纳米颗粒递送治疗遗传性肝病的基因编辑疗法。

  另一家由Jennifer Doudna教授创建的Intellia Therapeutics公司利用脂质纳米颗粒包装CRISPR-Cas9系统,通过静脉注射全身性给药,降低致病蛋白的表达,治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。

  与此同时,众多科学家也在开始为CRISPR构建更合适的病毒载体,例如改造腺相关病毒(AAV)使其能携带更大的DNA片段,并靶向特定的细胞类型。

  抗击新冠

  当2020年新冠病毒席卷全球时,科学家们让CRISPR基因编辑技术有了新的用武之地。两家生物技术诊断公司Mammoth Biosciences和Sherlock biosciences迅速开发了基于CRISPR的新冠病毒检测技术。其中,由张锋教授团队开发的Sherlock测试,在2020年5月获得了美国FDA的紧急使用授权。

  既然CRISPR可以用来检测病毒的存在,是否也可以用来抗病毒?事实上,人类在对抗另一种棘手病毒的过程中,CRISPR基因编辑技术确实已经开始发挥出新的作用。一支研究团队将抗逆转录病毒药物与CRISPR基因编辑技术相结合,靶向切除宿主细胞内整合的HIV序列,首次在活体动物的基因组中消除了HIV的DNA,为治愈艾滋病迈出了重要一步。


推荐
关闭