这项研究的目的在于开发更加有效毒性更小的治疗方法。最近研究表明DNA包装结构发生改变会促进癌症发育。这些化学修饰主要发生组蛋白上，组蛋白上的不同化学修饰会导致基因活性的上升或下降，而负责对组蛋白进行化学修饰的添加、阅读和移除的蛋白就叫做染色质调控因子。

　　该研究的主要研究对象是NPM1突变的AML亚型，这种亚型在60岁以下的成年白血病病人中非常常见。NPM1突变的AML亚型（NPM1mut白血病）与一类叫做HOX的干细胞基因的激活有关，HOX基因在发育过程中具有非常基础的作用，特别是对于造血干细胞的发育。虽然科学家们认为HOX基因激活会启动类似干细胞的自我更新，将正常血细胞变成白血病细胞，但是对于这类基因如何激活仍然不了解。

　　为了回答这一问题，研究人员利用CRISPR/CAS9技术，精确操作白血病细胞的DNA序列分析了MLL和DOT1L这两个蛋白的功能。通过实验证实，NPM1mut白血病细胞的存活依赖这两种蛋白的作用。这两个蛋白是控制染色质结构的重要调节因子，利用药物分别阻断这两个蛋白的活性能够降低NPM1mut白血病细胞中HOX干细胞基因的活性，同时阻断两个蛋白的活性能够使HOX干细胞基因的活性发生完全失活，白血病细胞也会发生实质性变化，开始变成正常血细胞。

　　这项研究代表了逆转白血病发生过程中一个关键机制实现靶向治疗NPM1突变型AML亚型的希望，也为未来进行临床试验提供了重要临床前研究基础。