科学家们通过改变与特定疾病相关的特异基因,构建出小鼠模型。利用这种模型,科学家们可以研究疾病的发展和进程,以及各种遗传和化学干预所产生的影响。在过去的20年里,构建这种模型的方法相对没有发生什么改变:即科学家们将一段DNA插入到小鼠胚胎干(ES)细胞中,然后将修饰细胞注入到称作为胚泡(blastocyst)的极早期胚胎中,再将发育中的胚胎移植到代孕雌鼠体内。整个过程需要花费数年时间及数万美元才能构建出一种单拷贝基因“敲除”小鼠品系。且这样的基因敲除只能在极少数的物种中完成,其中包括小鼠和大鼠,这是因为它们的ES细胞可以进行可靠地培养和基因修饰。

  这种新技术,可以绕过ES细胞,快速有效地生成多个基因双拷贝均有突变的小鼠,它是以某些细菌利用来抵御病毒攻击的一种系统为基础。