科睿唯安最新发布！确定了2024年的13种备受关注药物，开坦尼领衔中国市场
——科睿唯安2024年《备受关注的药物》报告于1月8日正式发布
2024年的Clarivate™《备受关注的药物》报告将聚焦于13种预计在2024年崭露头角的药物，包括那些有望成为畅销药物的以及有潜力改变治疗范式并满足未满足的患者需求的药物。
科睿唯安还将探讨塑造市场格局的关键话题，包括基因编辑和人工智能/机器学习导出的治疗方法的崛起，通货膨胀削减法对药物创新的影响，生物类似药市场的成熟以及现实世界数据如何促进临床试验。
导读
1、2024年值得关注的药物 Drugs to watch 2024
根据Clarivate的数据和预测分析，有一打新兴的治疗药物有潜力在未来五年内改变治疗范式和/或成为畅销药物，他们是：
| Aflibercept EYLEA® HD Diabetic macular edema and diabetic retinopathy, Wet age-related macular degeneration |
| Budesonide TARPEYO®/Kinpeygo® Primary immunoglobulin A (IgA) nephropathy/Berger's disease" |
| Datopotamab deruxtecan Dato-DXd Breast cancer, NSCLC |
| Efanesoctocog alfa ALTUVIIIO™ Hemophilia A |
| Ensifentrine RPL554 COPD |
| Exagamglogene autotemcel exa-cel Beta-thalassemia , Sickle cell disease |
| Lovotibeglogene autotemcel lovo-cel Beta-thalassemia , Sickle cell disease |
| Mirikizumab LY-3074828 Crohn’s disease and ulcerative colitis |
| Niraparib + abiraterone acetate AKEEGA™ Prostate cancer |
| RSVpreF ABRYSVO™ Respiratory syncytial virus (RSV) |
| RSVpreF3 AREXVY Respiratory syncytial virus (RSV) |
| Talquetamab TALVEY™ Multiple myeloma |
| Zolbetuximab IMAB362 Gastric and gastroesophageal junction (GEJ) adenocarcinomas |
2、方法论
在确定我们的2024年备受关注的药物时，我们借鉴了160多位Clarivate分析师的专业知识，以及覆盖数百种药物、疾病和市场、涵盖整个创新生命周期的11个综合数据集。
《Drugs to watch™》展示了最近上市或可能在今年进入市场的药物，预测它们在未来五年内将成为畅销药物和/或改变治疗范式（畅销药物的定义是年销售额达到普遍的10亿美元里程碑）。
为了确定2024年的《Drugs to watch™》名单，我们汲取了来自160多位Clarivate分析师的专业知识，涵盖了数百种疾病、药物和市场，以及跨足研发和商业化生命周期的11个综合数据集。
药物选择标准： 我们选择了处于2期或3期临床试验中、预注册或注册阶段的候选药物，以及在2023年初已经上市的药物进行分析，包括针对新适应症上市的药物，这些药物可能对行业产生重大影响；在2023年之前上市的药物被排除在外。 然后，我们筛选了具有2027年总销售额达到10亿美元或更多的药物数据集。 接下来，Clarivate的专家根据预期的批准或上市日期、竞争格局、监管状态、临床试验结果、市场动态和其他因素等因素，对每种药物进行了手动评估，并添加了新型药物，尽管可能不会达到畅销药物的水平，但它们有望成为治疗领域的改革者。
基于这些标准，我们确定了2024年的13种备受关注的药物。
3、要关注的主要趋势
全球制药和生物制品市场的关键发展趋势包括人工智能和基因疗法的崛起，
生命科学行业已经驾驭住了COVID-19大流行，并在与肥胖和癌症的斗争中取得了进展。
现在，随着许多关键专利即将在未来几年到期，它们必须通过新一代创新治疗方法来补充药物研发管道。
新兴技术如人工智能/机器学习、基因编辑和实际世界数据已经投入使用，以支持这些治疗方法的开发。
基因编辑和AI/ML登场
随着首个使用CRISPR-Cas9平台设计的药物获批准，以及首个使用AI/ML设计的药物候选进入2期临床试验，这些技术有望在2024年对创新产生影响。
IRA的影响
在美国法律可能大幅削减全球收入的情况下，制药公司正忙于重新评估其市场进入和组合战略。
生物类似药市场热度上升
随着美国HUMIRA关键专利的到期以及adalimumab生物类似药的涌入，下载报告以了解这些竞争对手的表现以及它们对价格的影响。
实际世界数据补充临床试验
下载报告以了解实际世界数据和实际世界证据如何越来越多地用于增强和加速临床试验的真实案例。
中国大陆备受关注的药物*
中国大陆市场继续迅速发展。Clarivate的专家已经确定了2024年中国大陆的七种备受关注的药物，其中大多数集中在慢性疾病领域。
正文（摘取）：
前言
新技术推动医学突破
2024年被塑造成制药行业的盛世与萧条。在过去十年里，科学突破支撑的新疗法正取得临床成功，并为之前未满足医疗需求的患者提供治疗。与此同时，政府为控制医疗成本而采取的措施、持续的高资本成本以及全球地缘政治争端等外部因素正在制约投资者对该行业的热情。
在这份2024年版的《备受关注的药物》报告中，我们突出了一些将对新药的发现、研发和交付产生重大影响的趋势，并重点关注了即将在未来几年内取得重要里程碑的药物和药物候选物，它们将确立自己作为畅销药物或突破性药物。
去年，我们列出了14种《备受关注的药物》。其中，12种已获批准并已上市或即将上市。可以说，去年名单中迄今为止最成功的药物是Bristol Myers Squibb的SOTYKTU™，这是一种酪氨酸激酶2抑制剂，用于治疗中重度银屑病。公司报告显示，它在2023年前九个月的销售额为1.07亿美元。Bristol Myers Squibb相信，已经有约10%的患者在计划中，并计划在2024年扩大表格覆盖面。
一些创新药物仍然面临困难
近年来，吸引了很多媒体关注的一个领域是新型改变疾病进程的药物来治疗阿尔茨海默病。在2023年版的《备受关注的药物》中，我们确定了两种这样的药物，尽管它们走过了不同的道路。Eisai的靶向β淀粉样蛋白的药物LEQEMBI®首次通过加速路径于2023年1月获得批准，然后于2023年6月获得全面批准。Eisai报道称，患者接受率符合他们的预期，并预计在2024年将会上升。相比之下，Lilly的donanemab则表现不佳，其加速批准申请收到了美国食品和药物管理局（FDA）的完全回复信(CRL)。尽管公司招募了正确数量的患者，但淀粉样斑块减少速度导致许多患者在仅仅六个月后停止了服用这种药物。Lilly已经提交了一个传统的批准申请，并预计FDA将在2024年初采取行动。
在2023年的名单中，我们还看到了双特异性抗体和基因疗法等下一代药物的例子。我们关注的双特异性抗体是强生公司的TECVAYLI®，这是一种首创的多发性骨髓瘤患者治疗药物。强生公司表示，该产品早期成功的表现让他们感到鼓舞，并预计在2024年第一季度开始披露实际销售额。另一方面，BioMarin的ROCTAVIAN™基因疗法用于治疗血友病A，销售额在2023年第三季度仅为800万美元，表现平平。然而，该公司表示，在2023年底之前，与德国和意大利当局的价格谈判问题将得到解决。此外，在美国，BioMarin已经建立了一个赔偿网络，为在2024年实现有意义的销售创造了条件。
新的医学创新平台正在崭露头角
这些例子展示了药物上市可能会有多么具有挑战性。然而，回顾我们2022年的选择，我们可以看到销售额如何迅速攀升至畅销药物的水平。我们《备受关注的药物》2022年的明星表现者是Lilly的用于治疗2型糖尿病的Mounjaro®。在2022年，该药物的销售额达到4.825亿美元，但在2023年的前九个月内，这一数字已经飙升至29.6亿美元，并且似乎还将进一步增长。其他大赢家包括罗氏的眼药VABYSMO™，在2023年的前九个月实现了16亿瑞士法郎的销售额，并且随着标签上添加了新适应症，它正在上升趋势。同样，艾美捷与阿斯利康联合开发的治疗严重哮喘的TEZSPIRE®在2022年实现了1.7亿美元的销售额，并在2023年的前九个月内增加至3.9亿美元。值得关注的还有Alnylam® Pharmaceuticals的RNAi药物AMVUTTRA®，已获批准用于
治疗成人遗传性转甲状蛋白淀粉样多神经病（hATTR）的多神经病。RNAi是下一代平台之一，将在未来几年塑造患者的治疗方式。最初由承包制药组织制造药物的生产问题拖延，AMVUTTRA在2023年的前九个月实现了3.826亿美元的销售额，仅来自美国市场就有2.89亿美元。然而，针对通货膨胀削减法（IRA）的回应，Alnylam表示，它不会继续进行治疗斯塔尔加特病的AMVUTTRA的三期试验，因为如果获得批准，Alnylam将失去AMVUTTRA用于医疗保险价格谈判的单一孤儿疾病豁免权。将在2024年实现重要概念验证的新技术平台包括CRISPR-Cas9基因编辑以及在药物发现、临床开发和商业上市中应用人工智能（AI）/机器学习（ML）工具。从长远来看，后者的技术潜力巨大，有助于制药企业降低成本并缩短创新周期，从而使更多创新药物更快地送达患者。
Henry Levy
科睿唯安生命科学与医疗总裁
目录
08 Aflibercept（高剂量）
14 Budesonide
20 Datopotamab deruxtecan
28 Efanesoctocog alfa
34 Ensifentrine
39 Exagamglogene autotemcel 和 Lovotibeglogene autotemcel
47 Mirikizumab
53 Niraparib + abiraterone
59 RSVpreF 和 RSVpreF3
67 Talquetamab
73 Zolbetuximab
79 中国大陆不断增长的慢性疾病市场
82 关注的趋势
83 人工智能/基因编辑
86 通货膨胀削减法
88 Humira 和生物类似药
90 实际世界数据
92 行业高管的主要观点
正文（摘取）：
国内制造的资产，有望在2029年之前达到传统的10亿美元畅销药物地位，或对中国大陆的患者产生重大影响。在市场计划中包括中国大陆的方法可以扩展收入产生的机会，因为中国大陆拥有庞大的患者人口，对急性和慢性病症的更好治疗选择有着迫切需求。今年选择的大多数药物都针对非传染性疾病，这是“健康中国2030”倡议的重点。
中国大陆不断增长的慢性疾病市场
详情见全文附件：
XBU1235512441_Drugs-to-watch-2024_Report_v5.4-DIGITAL_AW.pdf
