用CRISPR技术开发新型筛选工具
“我们每个人都有α-突触核蛋白，”Burnett生物医学学院博士生Levi Adams说。“但是当出现帕金森后，该蛋白在脑部的含量出现异常。如果我们能‘看’到这种蛋白质在细胞内的变化，我们就能找到让它含量上升的原因和让它下降的措施。”
这项由美国国家卫生研究院资助，发表在Scientific Reports上的研究成果，将可能成为帕金森新药治疗效果识别的关键一步。
研究人员使用了CRISPR-Cas9基因编辑技术，在α-突触核蛋白基因的3’端插入荧光标签（NanoLuciferase），每当细胞产生α-突触核蛋白时，便会同时表达荧光标签，发出荧光。亮度越大α-突触核蛋白的水平越高，疾病的危险指数越高。研究小组发现，采用荧光测量（luciferase activity），是衡量α-突触核蛋白生产的可靠方法。
“如果我们对这些修饰过的细胞使用特定的药物，如果它们不再发光，就意味着该药物是这种疾病的潜在治疗靶向药，”参与了这项研究的另一位博士生Sambuddha Basu说道。
“通过更容易测量的荧光值，我们还能对患者细胞进行高通量的药物筛选，同时测试一大板药物。”帕金森科学家、本文通讯作者Subhrangshu Guhathakurta说。
接下来，研究小组将利用这种检测方法，寻找α-突触核蛋白杀死神经元的影响因素。
推荐
