结果显示,用这种方法治疗的实验鼠,体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5%左右,其血液也能较快自行凝结。领导研究的凯瑟琳·海伊说,在相应凝血物质的量恢复到5%的情况下,血友病症状已大大减轻,如果不是动手术等情况,一般不会出现严重的出血不止现象。

  此前研究人员只对试管中的细胞“剪贴”过基因,这是首次成功在活体动物体内进行类似操作。经过8个月的观察,实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为,本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性,将来也许可用于治疗多种遗传疾病。