治疗基因被输入到幼年恒河猴脊髓近4年后仍在安全表达
一项发表在《人类基因治疗》杂志上的新研究表明，一种治疗基因被美国研究人员输入到幼年恒河猴脊髓近4年后，仍在安全表达，没有任何迹象或证据表明恒河猴出现急性或慢性神经元毒性。这是基因治疗史上最久的一次。
该文由宾夕法尼亚大学医学院的Pe-relman医学院（费城）James M.Wilson博士以及宾夕法尼亚大学、西印度群岛大学（牙买加金斯顿）、加利福尼亚大学戴维斯医学院和加利福尼亚国家灵长类研究中心的研究人员共同发表的，标题为“在对婴儿恒河猴Mon-Keys进行腺相关病毒血清型9治疗后，人类艾杜糖醛酸酶的安全和持续表达”
Wilson博士研究小组利用鞘内注射的方法，输送腺相关病毒9（AAV9）载体，携带α-I-iduronidase（IDUA））酶的基因。这种酶缺乏粘多糖酵素I型（MPS I），一种遗传性溶酶体贮积病，也称为Hurler病。
基于本研究所证实的经CERE小孢子原液输送AAV9-IDUA对新生猴的安全性和长期有效性，作者认为该基因治疗方法的临床应用应在MPS I等耳部严重型神经性疾病中进行。
“将AAV载体物理输送到适当细胞的问题仍然是基因治疗中影响中枢神经系统的疾病的一个重要技术障碍，”总编辑Terence R.Flotte医学博士，Celia，医学教育学教授、教务长兼马斯大学执行副校长Isaac Haidak教授说：“类似这一项的研究提供了有关分娩方法可行性的关键信息，这些方法可以直接转化为患有这些致命疾病的人类婴儿。”
本出版物中报告的研究得到了国家卫生研究院的支持，获奖编号为HL085794和OD011107。
关于基因治疗
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
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