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GSK 新合作:靶向“不可成药”蛋白

2017.3.31

  尽管利用现代分子生物学在医学方面取得了巨大进步,但一大批广泛疾病相关蛋白质仍然是“不可成药”(undruggable)的。换句话说,它们缺乏明显的活性位点,很难发现可以相结合的小分子药物;或小分子药物有很大难度抵达胞内成为有效生物制剂。

  Warp Drive Bio 正在开发利用天然分子和机制的创新医药疗法。今天,它宣布与世界领先医疗保健公司之一 GSK 合作,将 Warp Drive Bio 的小分子辅助受体靶向(SMART™)平台与 GSK 在编码库技术(ELT)上的专业知识相结合,开发那些目前被认为是 undruggable 靶标的新颖药物。Warp Drive Bio 于 2012 年通过与赛诺菲的战略合作伙伴关系推出,并从 Third Rock Ventures 和 Greylock Partners 获得融资资助。

  Warp Drive 的 SMART™平台能够发现新型小分子药物,特别是靶向以前被传统药物开发模式认为难攻克的致病蛋白质分子。据估计,超过 80%的人类蛋白质不能被常规药物发现方法(如小分子和蛋白质生物制剂)所靶向,主要原因是因为它们不含有小分子药物所需的结合位点,或者是深藏于胞内,导致生物制剂不可接近。

  SMART™平台的药物可与细胞内受体结合,比如 FKBP12,并形成假定“细胞内生物学”性质的复合物,为造成疾病的蛋白质治疗调节提供了可能性。这种新颖的方法使得 Warp Drive Bio 研究人员能够针对先前被认为是“不可药”的靶点,其目标是开启针对致癌形式 RAS 蛋白质的先锋计划。

  根据合作条款,Warp Drive 和 GSK 将设计一个定制的 DNA 标记的 SMART™库,GSK 将构建并筛选出与高度未满足的医疗需求相关的一系列“不可成药”的靶标:诸如 RAS、SHP2 和 Cbl -b 这些靶点。

  Warp Drive Bio 的总裁兼首席执行官 Laurence Reid 博士说:“我们的 SMART™平台建立在自然采用和演化的机制基础上,以调节难处理的药物靶标。与 GSK 公司的合作使我们能够利用天然独特的化学分子成分,寻找新的转化药物来治疗人类疾病。”

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