关于MDS的治疗的基本介绍
MDS是一组异质性的造血干细胞疾病，临床表现多变，很多患者死于骨髓衰竭并发症，如感染出血或反复输血所致的铁负荷过多等，估计有约20%的MDS患者最终可转为急性粒细胞白血病(AML)，而临床的处理取决于患者的年龄、MDS的亚型、国际预后积分系统(IPSS)积分以及患者的情(PS)。标准的支持疗法似无助于疾病的改观和生命的延长，惟一能治愈MDS的措施是异基因造血干细胞移植(ALL0一HSCT)，但对于大多数诊断MDS的老年患者不适用，而小剂量化疗对中高危患者则疗效低、复发率高。小剂量阿糖胞苷 一直从事血液病临床和(Ara—C)的Ⅲ期试验未见生存期改善，MDS5年总生存率(OS)<10%～60%。现认为dna异常甲基化使这些患者众多的抑癌基因被静止是mds的原因之一，故可采用dna甲基化转移酶抑制剂治疗~tldac。dac在低浓度时有去甲基化和高浓度时的细胞毒的双重作用。为此1993年zagonel首先报道用dac 5="" 15="" 45="" 50="" l="" m="" dac="" ci="" d="" m-2="" iv="">1小时滴注，每周5天，连续两周治疗50例(44例AML/MDS，CML 5例ALL 1例)，有效为65% 。而Kantarjian等认为DAC最佳剂量为20 mg·m ·d -，iv>1小时×5天，且定期重复治疗，疗效更好。由于MDS的表现异质性，对IPSS属中间一2和高危患者至少应接受4个疗程，部分可达6个疗程或更多，为了最大限度地增加低甲基化药物的疗效，应尽可能长期治疗。DAC副作用主要为抑制骨髓和价格昂贵。
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