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发现一种简单血液检测预测镰状细胞贫血严重性新方法

2019.5.15

 

60多年前,科学家们发现了镰状细胞贫血的病因,尽管遗传学和分子学检测能够轻松地诊断这种疾病,但判断其严重程度却相对困难。近期来自麻省理工,哈佛大学等处的研究人员发表文章,开发出了一种简单血液检测的方法,能预测镰状细胞贫血患者是否处于疾病并发症高发风险中。研究发表在近期的《科学-转化医学》杂志上。

镰状细胞贫血(Sickle Cell Disease)是20世纪初才被人们发现的一种遗传病。这种贫血症患者的红细胞不是正常的圆饼状,而是弯曲的镰刀状。患者会经历血管闭塞性危机事件,即镰刀形的红细胞积聚并阻塞或“卡住”毛细血管,这会限制器官血液流通,造成剧痛、器官损伤、中风及其它并发症。一些病人几乎每个月都会经历这些,但也有病人多年没有问题。

Bhatia与MIT的博士后David Wood以及在哈佛大学、麻省总医院(MGH)以及哈佛医学院布里格姆和妇女医院的同事们现在设计出了一种简单的血液检测设备,可以预测出镰刀细胞病患者是否具有疼痛并发症的高风险。为了进行该实验,研究人员对血样流经一个微流体设备的情况进行了测定。

研究人员设计的这种装置可以帮助医生对镰刀细胞病患者进行监控,并确定最合适的治疗方案,Bhatia说。这种装置还可以帮助研究人员针对这种疾病进行新药开发。

设备由3个通道层、一个供血液流动的人工毛细血管、一个水化层及一个氧储库组成,它可在血液流过这些通道且镰刀细胞被脱氧时测量血流速度的下降。 速度的改变主要依赖于驱动血液流动的压力,研究人员通过记录速度和压力,或导率之间比率的变化,就能分析病情的严重程度。

Bhatia说,其他现存的血液参数测量—包括红细胞浓度、发生变化的血红蛋白的比例或者白血细胞计数—都不能做出这类预测。她说,该研究发现突出显示了把脉管阻塞性危象作为多因素互作的结果进行考察的重要性,而不是对单个分子进行测量。为了证实该装置还有助于新药开发,研究人员还对一种叫做5-羟甲基糠醛的镰刀细胞病潜力药物,这种药物可提高血红蛋白运载氧气的能力。向血液中添加该药物后,他们血液流经该装置的流动状况得到了显著改善。没有参与该研究的布里格姆和妇女医院主任Franklin Bunn说,该装置被证实对药物开发非常有帮助。“这种装置提供了一个客观的办法,用来对非常有希望获得继续开发用来抑制红血细胞变成镰刀状的新药进行评估。”

这一生物物理标记可帮助研究人员更精确地区分良性与病情严重的患者情况。 尽管要预见发生堵塞的确切时间还不能实现,但及时发现堵塞风险,有助于医生尽快安排患者输血或进行其它治疗。

文献链接:http://stm.sciencemag.org/content/4/123/123ra26.abstract


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