作者Pier Paolo
Pandolfi博士解释说：真正的希望是，我们有一天能开发出治疗IDH2突变白血病患者的药物。我们在转基因动物模型中已经证明，IDH突变导致体内急性白血病的启动，突变型IDH是白血病细胞维持所必需的。

　　IDH1和IDH2蛋白是TCA循环中的关键酶，这些蛋白突变后获得一种新的能力，以产生2-羟基戊二(2HG)，2HG已被证明在癌症患者中高水平积聚。研究人员的目标是创造IDH突变的动物模型，诱导型的和可逆型的。

　　IDH突变的动物模型使我们能够解决一个重要的悬而未决的问题：在疾病活动期抑制IDH突变蛋白是否对肿瘤的维护或进展产生影响。他们研究了两种不同的模型：逆转录病毒转导模型和基因工程模型(其中IDH小鼠与携带其他白血病相关基因突变老鼠杂交)。

　　在第一个模型中，IDH突变结合癌基因HOXA9和Meis1a，结果证据表明两个星期后，8只动物中的6只显示症状完全得到缓解，没有检测到白血病细胞。这些结果，作者说，是令人惊讶，令人鼓舞的，表明IDH突变的发生是一个早期事件，白血病转化的发生是遗传突变的后续事件。