大多数HIV毒株利用一种被CCR5编码的蛋白质作为进入宿主免疫系统T细胞的途径。而那些携带了该基因变异拷贝的人群——包括Brown的捐献者——便获得了对HIV的抗性。

  然而类似的治疗对于大多数HIV感染者而言并不是可行的——这是侵入性的,并且人体有可能攻击供体细胞。因此由费城宾夕法尼亚大学免疫学家Carl
June和Pablo Tebas率领的一个研究小组考虑利用靶基因编辑技术,在患者自身的细胞中创造一种有益的CCR5突变。

  研究人员报告说,他们从12名HIV感染者体内提取未被感染的T细胞,并对该细胞的CCR5基因进行改造,让HIV无法通过其合成的CCR5蛋白质受体进入这些细胞。

  研究人员把改造后的T细胞注回感染者体内,每人一次性注入100亿个T细胞。这12名感染者被分为两组,每组6人,其中一组4周后开始停止服用抗逆转录病毒药物12周。在停药的6名感染者中,有4人体内的HIV数量变少,还有1人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现,这名感染者体内本来就有CCR5突变基因。

  June指出,这项研究表明,可以安全有效地改造HIV感染者自身的T细胞,模拟针对HIV的抵抗性,这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间,即使不服药也能将HIV拒之门外。“这使得我们更加相信”,改造T细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后,也难以在其血液中检测出某病毒。