不过也有专家对这一结果持谨慎态度，比如认为试验成功与这名患者自身的一些生理特点有关，可能难以在其他患者身上复制成功经验。试验中使用的病毒带来了一定的副作用，有引发癌症的可能。但是总的来说，这次试验打开了使用基因疗法治疗地中海贫血症的大门，为许多患者带来了希望。

　　据研究者介绍，β型地中海贫血症多见于地中海地区和东南亚。现有治疗手段除了定期输血外，还有移植造血干细胞等，但通常很难找到匹配的干细胞捐献者，因此基因疗法成为一个新的研究方向。