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降脂消炎非酒精性脂肪肝新药达到2期临床终点

2019.10.08

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　　今日，NGM Biopharmaceuticals宣布，其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的主要候选药物aldafermin（NGM282），在2期临床试验第四队列的中期分析中达到了试验的主要终点，72%的患者的绝对肝脏脂肪（LFC）含量下降了至少5%。此外，多项与NASH相关的生物标志物水平也得到显着改善。

　　NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是指酒精以外其它因素导致的肝细胞内脂肪过度沉积的病理综合征。据统计，在全球范围内，NASH患者已经超过1亿。NASH会导致肝细胞发生炎症和退化。NASH的进展会引起肝纤维化，肝硬化和肝功能衰竭的发生，也有可能诱发肝癌。作为代谢性炎症的一种，NASH患者预计于2030年将突破3.5亿，其产生与肥胖，糖尿病和血脂代谢异常等因素密切相关。目前治疗手段仍然相对匮乏，尚无FDA批准的治疗方案。

　　Aldafermin是人类激素FGF19的非致癌性、工程化改造的变体，通过靶向NASH的多种致病途径，显着降低肝脏脂肪含量并改善肝功能。NGM公司已经产生了众多临床前和早期临床证据，支持aldafermin显着改善脂肪变性、炎症和纤维化的功效。除了在治疗NASH中得到应用，aldafermin还在临床研究中治疗原发性胆汁性胆管炎和2型糖尿病。

　　此次公布的第四队列试验数据是来自一项为期24周，随机，双盲，含安慰剂对照组的2期临床研究，该研究旨在评估78名经活检确认，伴有中度至重度（F2-F3）肝纤维化的NASH患者，接受aldafermin治疗的耐受性，安全性和有效性。试验的中期分析数据表明，72%接受aldafermin治疗的患者绝对LFC水平降低了至少5%，而在安慰剂组只有17%的患者达到这一水平，达到了试验的主要终点。另外，在治疗24周后，有28%的患者LFC水平恢复正常，在安慰剂组并没有观察到这一结果。

　　此外，患者血清中与NASH有关的生物标志物丙氨酸氨基转氨酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），以及患者肝脏纤维化标志物PRO-C3（N末端III型胶原前肽）水平，也都显示出了临床意义上的显着改善。

　　“很少有治疗NASH的药物在脂类代谢，抗炎，以及抗纤维化方面显示出明显的改善，我们对aldafermin作为治疗NASH的潜在单药疗法，在该试验结果中取得的积极结果感到非常满意，”NGM Bio公司高级副总裁兼首席医学官Hsiao D. Lieu医学博士说：“在这项2期临床试验中，我们看到了aldafermin对疾病生物标志物的影响与肝组织学结果之间的关系。我们期待看到该试验第四队列的完整数据，这将进一步推动我们3期临床研究计划的开展和实施。”

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药明康德

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