iPS细胞拥许多有与供体相同的特征,可以帮助人们构建疾病模型。张教授认为,与传统的遗传学方案相比iPS具有关键的优势,“传统方法只能研究已知的致病基因,而iPS细胞可以来自任何患者,并生长成为患病细胞(如ALS
运动神经元)。这为疾病研究提供了一条新的途径。”

  在这项新研究中,张教授、陈红(Hong
Chen)及其同事通过iPS技术,将ALS患者的皮肤细胞重编程成为运动神经元。他们在这些运动神经元中,研究了组成神经丝(neurofilament)的蛋白。神经丝负责将多种物质运送到神经细胞的远端,这些物质包括给肌肉发送信号的神经递质,以及负责提供能量的线粒体等。

  控制足部肌肉的运动神经元大约有三英尺长,因此神经递质需要一段很长的旅程,才能从细胞体到达这些肌肉。缺乏这种联系的患者会出现瘫痪,而ALS的最初迹象往往就是足部和腿部的瘫痪。