基因疗法开发更进一步 博雅辑因完成7000万人民币融资
2019年2月11日，国内第一家基因编辑公司博雅辑因（EdiGene）宣布完成 Pre-B+轮约 7000 万人民币融资，与此同时，拥有丰富临床经验的李云博士加盟公司，任职临床研究部副总裁。这轮融资由松禾资本领投，并由公司 A 轮领投方 IDG 资本，Pre-B 轮领投方礼来亚洲基金等现有投资者跟投。
博雅辑因成立于 2015 年，是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的疾病开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。目前总部设在北京，并在广州及美国剑桥拥有分公司。博雅辑因拥有自主知识产权的技术及生产开发平台，致力于将前沿的基因组编辑技术转化为治病救人的良方，用于遗传病及癌症等诸多疾病；同时使用创新的高通量基因组筛选技术，产生功能性生物大数据，为新药开发提速。
（来源：博雅辑因）
2018 年 8 月，EdiGene 宣布完成亿元 Pre-B 轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投。作为国际领先的基因编辑公司，EdiGene 曾被生物技术顶级期刊 Nature Biotechnology 评为 2017 年十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一，且是唯一一家入围的亚洲公司。
2018 年 11 月，EdiGene 宣布首个基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，其首个β地中海贫血基因编辑治疗产品 ET-01 也将会在这里被推上临床。
“可以在本轮投资博雅辑因，令人兴奋，”松禾资本创始合伙人罗飞说道，“我们非常高兴可以为博雅辑因提供支持，与博雅辑因优秀的科学家和经验丰富的管理团队一起加速突破性疗法的开发，用以满足未被满足的治疗需求。”
“我们非常高兴松禾资本作为新的领投方加入，同时也感谢现有投资人对我们提供了更多支持，”博雅辑因创始人魏文胜博士说道：“现在，我们正不断推进多个技术平台，非常期待和所有投资人一起将事业推进到下一个激动人心的阶段。”松禾资本创立于 2007 年，是中国本土历史最悠久的创业投资机构之一。主要投资于生物医药、新能源新材料、先进制造、人工智能等科技创新领域。
图 | 博雅辑因创始人魏文胜博士（来源：博雅辑因官网）
同时，拥有 20 余年创新药物临床研发经验的李云博士加入公司，负责治疗管线项目的临床研发。她的临床经验集中在肿瘤、血液病及免疫相关疾病的 I 到 III 期临床试验方面。加盟 EdiGene 之前，李云博士在国际大型 CRO 精鼎医药公司 (Parexel) 全球医药服务部担任医学总监十余年；之前在诺华中国分公司、罗氏中国、罗纳. 普朗克. 乐安公司（现属赛诺菲）、西安杨森等公司临床研发部门担任过多种职务而且责任逐年递增。之前她在医院和学校从业十年。李云博士毕业于第二军医大学，拥有血液临床学及基础医学学位。
“我们的研发管线正在进入令人激动的下一阶段，本轮新的融资将进一步验证及支持我们将自主研发的技术平台转化为病人受益的有效治疗手段的策略。”博雅辑因 CEO 魏东博士说道：“我们非常高兴李博士在这个关键时刻加入公司。她在血液及肿瘤疾病疗法方面的临床经验将会极大地推进我们的前沿项目，让这些新的疗法在近期内进入临床。”
EdiGene 创始人、北京大学教授魏文胜是国内最早从事基因编辑研究的学者之一。EdiGene 也拥有着完全基于自主知识产权的高通量遗传筛选技术，可为药物及疗法开发迅速锁定疾病靶点，目前已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法。其中用于治疗β地中海贫血的 ET-01 进展最快，将会在 2019 年进入临床研究阶段。
基因编辑与地中海贫血
基因组编辑技术是指在生物体基因组里进行 DNA 的定点插入、删除、修饰或替换的基因工程学技术。因其巨大的想想空间，自其诞生之初，就受到人们的广泛关注。
2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 为代表的基因术编辑技术就曾被权威杂志 Nature Methods 评为“2011 年度技术方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因编辑技术CRISPR-Cas 基因编辑系统又被顶尖科学杂志 Science 评选为“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。
地中海贫血系单基因遗传性疾病，是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，在全球热带和亚热带广为流行，是我国南方最常见、危害最大的遗传病之一。
图 | 地中海贫血儿童（来源：Thalassemia Jagruti foundation）
据 WHO 估计，全球地中海贫血基因携带者约 1.8 亿，每年出生的各类重型地贫患儿数至少有 20 万。这种疾病被世界卫生组织列为危害人类健康的六种常见疾病之一。
通过运用基因编辑技术，取出病人的造血干细胞进行基因编辑，以改进其造血功能，然后再回输人体，从而实现β地中海贫血的基因编辑治疗。魏东博士曾表示，基因编辑治疗可以成为β地中海贫血最有效的一个治疗方法。
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