镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲裔人群中。它是由血红蛋白基因突变引起的。这种突变导致红细胞变硬，并迫使它们变成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会阻塞血管，给患者带来痛苦，有时还会导致器官损伤或中风。

　　近日，两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中，来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了成功。

　　第一支来自美国、德国、加拿大和法国的研究人员组成的团队，使用了CRISPR-Cas9基因编辑系统来提高镰状细胞性贫血患者胎儿血红蛋白的产生。第二个团队由来自哈佛医学院的研究人员。他们还试图提高镰状细胞贫血患者胎儿血红蛋白的产量，但采用了不同的技术，即通过病毒载体导入RNA，从而改变胎儿血红蛋白基因的表达。