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全球第三款 RNAi 药物上市！安捷伦扩大治疗性核苷酸生产能力
2020年11月20日，Alnylam Pharmaceuticals 宣布其 RNAi 疗法 Oxlumo（Lumasiran）已获得欧盟批准上市，治疗 1 型原发性高草酸尿症（PH1）。这款 siRNA 药物继欧盟批准上市以后，又于 11 月 24 日获美国 FDA 批准上市。
原发性高草酸尿症 I 型（PH1）是由过量的草酸生成导致肾衰竭（草酸主要从尿中排泄，因此肾脏是其沉积的主要靶器官）。随着时间的推移，PH1 患者的肾功能会逐渐下降，许多患者最终需要进行双肝肾移植。Alnylam 估计在欧洲和美国大概有 3000 到 5000 人患有 PH1，目前尚无批准的治疗方法。
Alnylam 制药公司是 RNAi 疗法开发领域的领导者，此前，已推出了 2 款 RNAi 药物 Onpattro、Givlaari，先后在 2018 年和 2019 年获批，分别治疗成人遗传性转甲状腺素 （Transthyretin，TTR）介导淀粉样变性引起的多发性神经病变和急性肝卟啉症（AHP）成人患者。
安捷伦扩大治疗性核苷酸生产能力
安捷伦在寡核苷酸合成领域是市场的领导者。自 2006 年以来，安捷伦就已在科罗拉多州波尔得建立了一处寡核苷酸生产基地。今年 8 月，安捷伦宣布将扩建位于科罗拉多州弗雷德里克市的最先进的生产设施，用于开发和生产寡核苷酸。这些寡核苷酸被制药公司用于生产核酸类治疗药物的短链 DNA 和 RNA 分子。寡核苷酸有望用于开发针对癌症、COVID-19、心血管疾病、罕见病与传染性疾病及其他疾病的治疗方法。此次扩建将使弗雷德里克工厂现有生产治疗性寡核苷酸的能力提高一倍以上。值得一提的是，这两处基地都是美国食品药物监督管理局指定的动态药品生产质量管理规范（cGMP）工厂。
安捷伦预计，2025 年治疗性寡核苷酸市场将超过 7.5 亿美元，未来五年将以两位数的年增长率增长。这条产量更高的生产线将有助于安捷伦更好地满足领先的制药和生物技术公司日益增长的需求。新产线预计将于 2022 年底开始向客户发货。
安捷伦诊断与基因组学事业部总裁 Sam Raha 表示：
“我们非常高兴地看到治疗性寡核苷酸市场的持续增长，以及现有和潜在新客户对寡核苷酸合成开发和制造服务的持续浓厚兴趣。新增这条更大产量的产线让我们能够在跟上客户需求步伐的同时，继续提供优质的产品和出色的客户服务。安捷伦作为领先的寡核苷酸生产商已有 20 多年历史。在支持这一至关重要且不断发展的生物制药细分行业，安捷伦是独一无二的。”
安捷伦具有多种寡核苷酸的合成经验，包括：siRNA, CRISPR guideRNA, miRNA, hairpin RNA 等，并能对核酸分子进行多种修饰。
安捷伦 CRISPR 解决方案
安捷伦凭借领先的 Oligo RNA/DNA 合成技术，为客户提供一系列高品质的 CRISPR 产品，满足客户在细胞/基因治疗，诊断，药物筛选，科研等领域的应用。
1. 化学合成的 single guide RNA: SureGuide sgRNA
安捷伦在 CRISPR sgRNA 合成方面有两个独特优势：专利的 TC-RNA 合成技术，可以合成更长的 sgRNA，长达 164 mer；专利的 sgRNA 化学修饰技术，可提高向导 RNA 在各种细胞类型中的效率、稳定性和特异性。（美国专利号：US 2016/0289675 A1）。
我们的 sgRNA 是经过 HPLC 纯化的，具有高纯度和高序列保真度。
LC/MS 分析结果（分析仪器为 Agilent 1290 Infinity 四元液相色谱和 Agilent 6530 Q-TOF 质谱系统）
安捷伦能够提供不同级别的 sgRNA 产品，从科研级别的微克级，到转化研究阶段的毫克级别，以及 GMP 级别的克级甚至千克级别产品，满足客户真正实现从科研到商品化产品的无缝衔接。
2. SureGuide CRISPR DNA 文库
安捷伦独特的 SurePrint 合成技术，确保合成的 Oligo 文库错误率可低至 1/500 nt – 1/1000 nt。文库类型包括 Ready-to-Package （直接包病毒），Ready-to-Clone（直接克隆），及 Ready-to-Amplify（未扩增），用户可根据自己的需求选择合适的文库类型，并可以灵活定制。
另外，安捷伦还提供激活和干扰文库，均可灵活定制。
