业务喜报丨IND获批！方拓生物自主研发创新型基因治疗药物获CDE临床试验许可

微谱科技集团

2023.11.23

2023年11月6日，由方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获得CDE临床试验默示许可，受理号CXSL2300545。FT-002拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。微谱生物安全服务平台为该产品提供了专业的UPB放行检测服务。

▲ 图源 | CDE官网

▉ 方拓生物创新型基因治疗眼科药物IND获批！

方拓生物FT-002注射液是一种重组腺相关病毒载体基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。

目前全球尚未有一款有效治疗XLRP的药物上市，FT-002注射液是中国XLRP治疗领域首个获得CDE临床试验许可及开展人体试验的基因治疗药物。同时它也是方拓生物第五款获得临床批件的药物。期待未来FT-002注射液能顺利通过临床试验进入商业化投产，改善更多XLRP患者的生活质量。

▉全力以赴不负所托

微谱生物安全服务平台

▲微谱生物安全实验室

微谱生物安全服务平台业务能力涵盖细胞/病毒/菌种建库、细胞库/菌种库/病毒库检定、病毒载体分析、病毒清除验证及UPB放行等。

目前，我们已取得BSL-2实验室认证，并先后荣获ISO9001、CMA、CNAS等资质认可与认证。我们一直以中外申报为标准，建立高质量服务体系，打磨定制化研究方案。我们可以为生物技术产品提供符合中国、美国、欧洲市场药品注册申报所需的一体化生物安全解决方案，目前已拥有超100个成功项目经验，并获得客户的一致认可与好评。

ABOUT

方拓生物

方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州分别设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病、血液疾病、神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。目前，方拓生物开发的多款基因治疗药物已经相继进入临床试验阶段。

▲来源 | 方拓生物官微

参考资料：

国家药品监督管理局，国家药监局附条件批准纳基奥仑赛注射液上市
方拓生物，捷报！方拓生物First-in-class基因治疗药物获CDE临床试验许可

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