研究基因的功能，科研工作者通常从两方面着手：功能获得性和功能丧失性。而RNAi技术就是功能丧失性研究的一种。

它是正常生物体内抑制特定基因表达的一种现象，当细胞中导入与内源性mRNA编码区同源的双链RNA（dsRNA）时，

该mRNA发生降解而导致基因表达沉默。它是研究转录后调控的有效工具，可用于功能基因组研究以及基因治疗等临床

应用。

近年来，RNAi已成为研究基因功能不可或缺的工具。其应用领域已经从基因组学研究逐步扩展到医学领域并作为基因

治疗手段。RNAi作为这么重要的分子生物学技术，其原理如何？如下图所示：外源dsRNA进入细胞后在Dicer酶的作

用下产生双链siRNA，双链siRNA解旋后，其反义链和多种核酸酶形成了沉默复合物(RNA-induced silencing complex

，RISC)，RISC具有结合和切割mRNA的作用，从而介导RNA干扰的过程。 

根据RNAi的作用机制，RNAi实验的研究步骤大体分为4步，详见下图：

除了化学合成siRNAs外，博恩生物可以提供Vector-based shRNAs构建、导入细胞和抑制效果验证服务，功能验证

服务需要根据客户的实验需求进行现场评估。RNAi的效应分子是siRNA。不管您选择什么干扰方式，最终均会形成

siRNA，然后与RISC多蛋白复合物组装成有活性的RISC，发挥基因沉默功能。shRNA(short hairpin RNA)，即短

发卡RNA，是可以clone至表达载体并表达siRNA双链的RNA分子；siRNA(small interfering RNA)，即小干扰RNA

，是21-23nt的双链RNA复合物，每条链的3’端有2-3个突出的非配对碱基且3’端为羟基，5’端为磷酸，这个结

构具有能被Rnase Ⅲ样活性的核酸酶识别切割的特征，从而引发高度保守的Dicer 家族的RNaseⅢ的识别作用进而

特异切割dsRNA产生基因沉默作用。下面是siRNA(上图)和shRNA(下图)的结构示意图：

siRNA与shRNA都可以有效沉默或抑制目标基因的表达，但是作用机制还是有一些区别的，具体内容详见下图：

siRNA和shRNA的区别： 

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