血友病的人类基因治疗:目前正在开发的血友病基因治疗产品作为单次治疗,可以使患者长期生成体内缺失或异常的凝血因子,减少或消除对凝血因子替代品的需要。...
1、 治疗血友病Human Gene Therapy for hemophilia guidance目前,正在开发的血友病基因治疗产品有望“一劳永逸”——单次治疗可以让患者体内长期表达缺失或者异常的凝血因子。这一改变可以减少或者取消患者对凝血因子替代品的需要。为确保这类产品的研发途径,FDA发布了这一份新的指南草案。...
英国《自然》杂志近日在线发表的一项神经科学研究显示,在人类成长初期只能“用眼观察”来收集信息,这种能力居然是可遗传的,而自闭症患者的此功能受损。这是科学家们首次直接能追踪的人类遗传影响。 美国埃默里大学科学家华伦·琼斯及其同事,此次开展了一系列眼动追踪实验来评估人类面对社交场景时的差异,包括对面孔和相似面孔的关注水平,以及单次眼动的时间、方向和目标。...
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