首都医科大学最新文章：帕金森病的细胞治疗
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干细胞为治疗帕金森病提供了新的希望。 目前用于研究的干细胞主要有神经干细胞、胚胎干细胞、诱导多功能干细胞、间充质干细胞等。 近期来自首都医科大学，北京脑重大疾病研究院等处的研究人员发表综述，回顾了上述细胞在移植治疗帕金森病研究中的进展, 并介绍了近期出现的将体细胞直接重编程为神经细胞或神经干细胞的新技术。
帕金森病(Parkinson’s disease, PD)是一种常见的中枢神经系统(central nervous system, CNS)神经退行性疾病, 以中脑黑质致密部(substantia nigra pars compacta)多巴胺能(dopaminergic, DA)神经元的退行性死亡为标志性病理学特征之一。 PD 主要呈散发性分布, 仅有少量环境因素被证明与PD有关, 老化被认为是PD的主要威胁因素。 此外, 少量PD病人为家系遗传。 目前发现的遗传型PD的疾病基因包括Parkin, PINK1(PTEN-induced putative kinase 1), Park7/DJ-1(parkinson protein 7), ATP13A2 (ATPase type 13A2), α-synuclein, LRRK-2(leucine rich repeat kinase 2)和GBA(glucocerebrosidase)等。
到目前为止, PD 仍是一个无法彻底治愈的疾病。 但是治疗可以帮助病人有效地恢复运动功能, 改善生活质量。 以左旋多巴(L-dopa)为代表的药物治疗是在PD 治疗中使用最广泛的方法。 然而, 伴随L-dopa长期服用产生的“开关效果”影响PD病人的长期治疗效果。
除药物治疗外, 目前PD的治疗手段还有以脑深部电刺激(deep brain stimulation, DBS)为代表的手术治疗等。 这些治疗手段能够改善患者的症状, 但是并不能从根本上干预患者的病程发展。 为了寻找治疗PD的新手段, 研究者做了大量尝试, 如利用各种脑内营养因子的治疗、以中医理论为基础的电针治疗、以移植胚胎腹侧中脑组织或各种干细胞为代表的细胞替代治疗等。
这篇主要关注细胞治疗研究的发展。 文章介绍了移植胚胎腹侧中脑组织的手术治疗，干细胞治疗帕金森病等方面的研究进展，作者指出，从被发现以来, 关于PD的研究已经走过了近200年的历程。 通过细胞移植治疗PD近30年的研究, 可以从理论上证明通过移植能够分泌DA的细胞治疗PD的方法是可行的。 随着干细胞技术的不断发展, 用于移植治疗PD的候选细胞来源也在不断优化, 为实现治疗PD提供了希望。
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项目成果
