美国CBS报道干细胞治疗真实案例，干细胞疗法成“救命药”

2022.8.22

美国CBS曾报道了一个关于干细胞挽救生命的故事。这是一个活生生的未来医学范例，有了先进的干细胞治疗，曾经病入膏肓的男孩开始了他的健康人生。

这起案件的主角是卡梅伦，他是哈佛大学医学院的学生。当他读三年级时，他被确诊为 ALL，并接受了2年半的高强度化学治疗。在这个过程中，他的头发开始脱落，他的神经系统也出现了问题。

第一次化疗未能治愈卡梅伦的白血病，因此，他和他的家庭成员前往杜克医疗中心，寻求干细胞的先驱乔安·库兹伯格医生的帮助。这一次，他做了一次非常严厉的骨髓移植。

一开始，骨髓移植似乎很有效，他得了白血病。但很遗憾，在接受了移植后，他却发生了一种非常少见和危险的合并症，即移植物抗宿主疾病或者GVHD。

更糟糕的是，卡梅伦在治疗该病的时候没有使用激素，6个月的病死率高达80%，而且病情十分危急，而且预后不好。此时，干细胞领域的开拓者库兹伯格将目标锁定在一家细胞疗法公司Mesoblast上，要求利用他们正在进行的干细胞治疗。

这个治疗方法是从捐献者的骨髓间充质干细胞制造的，并通过处理而形成一种普通的类型。在随后的治疗中，卡梅伦进行了一次特殊的干细胞注入，从而减轻了对移植体的抗性。这次灾难已经过去了将近十年，卡梅伦先生不但可以不患癌症，而且还可以在没有移植移植的情况下存活下来，他对干细胞的威力深信不疑。

巧合的是，卡梅伦的例子也不少。瑞典的一个小组在2017年成功地应用了间充质干细胞，用于治疗由造血干细胞移植引起的急性宿主疾病。一位一岁小儿合并免疫功能不全（SCID)，经异体脐带血造血干细胞后，引发了一种具有抗宿主作用的急性胃肠移植物。在接受过一次和二次治疗的失败后，进行了一次胎盘间质干细胞的治疗，最后得到了缓解。

实际上，移植治疗宿主疾病是目前最容易解决的问题，目前已获得批准的3种干细胞治疗方法。Mesoblast公司于2016年研发的用于治疗移植性宿主疾病的干细胞产品（Temcell）在日本获得批准， JCR医药公司在日本销售。现在，他们正努力在美国进行销售，希望该治疗能成为美国首个商业化的同种异体细胞药物。

三月份，梅索布拉斯公司宣布其在急性移植药物治疗宿主病的后期临床试验已经进入关键阶段，并准备将其递交给美国FDA；九月份，他们还宣布，在接受类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病时，他们在6个月的时间里，取得了很好的存活效果。

据CBS报道， Mesoblast公司就是在这个星期向FDA提出了申请。将来将有更多的干细胞药品和适应证在世界各地上市。Mesoblast公布了其在11月15号公布的业绩报告中的另外一项扩展计划。他们将扩展与日本JCR公司的合作，扩展到皮肤大疱性皮肤松弛病的修复。

2018年10月， JCR公司获得EB孤儿可再生医学产品的荣誉，计划把日本市场的 Temcell用于治疗大疱性表皮松解症（EB)，而不限于目前批准的用于治疗宿主疾病的急性移植药物。总之，随着临床试验和适应证的扩大，干细胞治疗在全球范围内的应用将会起到积极的促进作用。

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