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仅一次给药,就让胆固醇水平降低近57%甘油三酯降低29%

2021.3.10

  一针就见“血”:

  众所周知,胆固醇分为高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)两种,前者即所谓的“好胆固醇”;后者则相反,被我们称为“坏胆固醇”,LDL-C是评估心脑血管疾病风险的重要指标。由于低密度脂蛋白起着将脂肪等大分子物质运送进血管内皮中的作用,当其水平升高时,大量脂肪就会沉积在血管内皮中引起炎症反应,进而破坏血管的正常结构,造成动脉粥样硬化甚至形成斑块,最终引起心脑血管疾病的发生。因此,一旦LDL-C水平超标,就要积极采取干预手段,如:管住嘴和迈开腿。但对于那些严重超标的人,这种方法显然在短期内很难产生效果。2021年3月9日,发表在《美国国家科学院院刊(PNAS)》上的一项最新研究中,来自美国塔夫茨大学和麻省理工学院-哈佛大学布罗德研究所领导的研究团队改进了基因编辑工具,设计了一种有望治疗高胆固醇的实验性疗法。他们使用一种新设计的脂质纳米颗粒将CRISPR-Cas9 mRNA特异性地靶向小鼠肝脏,仅一次给药,就可以将低密度脂蛋白胆固醇水平降低56.8%,明显要优于已获FDA批准治疗高胆固醇血症的脂质纳米颗粒递送系统。


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