逆代谢新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
tecarfarin是一种已进入III期临床阶段的维生素K拮抗剂，开发作为每日一次的口服抗凝剂，如华法林。tecarfarin的设计采用了一种逆代谢药物设计过程，靶向一种不同于最常用抗凝剂的代谢通路。这使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高疗效的同时潜在地消除特定的副作用。
慢性肾脏病（CKD）或AFib的存在，会增加严重血栓栓塞不良临床结局的风险，如中风和死亡。抗血栓治疗通常被推荐用来降低AFib患者的这种风险，但是对于同时患有ESRD和AFib的患者而言还没有批准的治疗方法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为已批准的AFib疗法具有的代谢特征可能增加药物暴露，从而增加管理这些患者中存在的已知风险和挑战。
Espero Biopharma公司董事长兼首席执行官Quang Pham表示，“孤儿药资格强调了tecarfarin作为治疗ESRD和AFib患者的一种潜在新疗法的重要性，这2类患者的医疗需求一直未得到满足。我们很高兴此次资格认定将促进tecarfarin的临床开发，并有可能使我们更快地将这种研究性治疗带给患者。”
原文出处：Espero BioPharma Announces Tecarfarin Receives FDA Orphan Drug Designation for Patients with End Stage Renal Disease and Atrial Fibrillation
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