杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA拨款
Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。
基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及以上DMD患者中调查ifetroban的申请。此外，FDA还通过孤儿药资助项目拨付了超过100万美元的资金，以支持Cumberland公司开展一项II期DMD临床研究。值得一提的是，这是获批通过FDA孤儿产品开发项目资助的第一个DMD临床项目。
DMD是一种罕见的、致命的遗传性神经肌肉疾病，其特征是肌肉的逐渐丧失，导致骨骼肌、心脏肌和肺肌的退化。这种恶化会导致运动的丧失以及轮椅依赖性。据估计，每3500-5000名男性儿童中就有1人患有这种疾病，使其成为儿童期最常见的肌肉疾病。心肌疾病现在是DMD患者死亡的主要原因。目前针对DMD相关心肌病还没有普遍有效治疗方法，该领域存在着显著未满足的医疗需求。
ifetroban分子结构式（图片来源：ebiochemicals.com）
ifetroban是一种选择性、强效、血栓素-前列环素受体（TPr）拮抗剂。对该分子的临床前研究表明，在多个动物模型中，用ifetroban阻断TPr可改善心脏存活，同时增加心输出量。这些令人鼓舞的发现使Cumberland制定了一个临床项目，以评价ifetroban治疗DMD心肌病的疗效。这一新的孤儿药物拨款资金将支持一项II期多中心研究，评估ifetroban治疗DMD心肌病的安全性和有效性以及提高DMD儿童和男性的生活质量。
Cumberland公司首席执行官A.J.Kazimi表示：“我们的使命是开发满足未满足医疗需求的创新药物，这一新项目是非常契合我们公司的战略。由于ifetroban可能是唯一解决与这种致命疾病相关心力衰竭的药物，因此我们非常感谢FDA的拨款，为这些危重患者开发新疗法提供资金支持。”
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