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腺相关病毒-CRISPR疗法有潜力用于治疗乙型肝炎

2018.9.28

  乙型肝炎病毒(HBV)抗原(HBsAg)的慢性生产可引起炎症和坏死,导致坏死性肝细胞、肝炎、肝硬化、肝细胞癌和肝衰竭。目前,没有治疗手段可以显著降低患者HBsAg表达。

  北京军事医学科学院(Academy of Military Medical Sciences)疾病控制与预防研究所的科研人员证实CRISPR-Cas9有能力破坏HBV cccDNA,在慢性HBV感染小鼠模型中,有效地抑制HBV表达。

  这种微型化的CRISPR-SaCas9系统兼容了一个HBV核心区驱动的向导RNA,用重组腺相关病毒(AAV)8型包装注入动物体内,在静脉注射后58天内,治疗显著降低了HBV 转基因小鼠血清中的HBsAg、HBeAg和HBV DNA水平,进一步证明,CRISPR-Cas9技术具有治疗乙型肝炎的潜力。

  文章发表于《Frontiers in Immunology》杂志,HBV转基因小鼠购自北京维通达(Vitalstar)生物技术有限公司,模型构建采用了原核胚胎显微注射线性化HBV基因组。

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