如今,NIH要发掘另一座宝藏:新药开发过程中被遗弃的候选药物。柯林斯指出,“药物援救和新作用项目”将是国家促进转化科学中心从事转化研究的一个例证,它将改变新药发现的“游戏规则”。新项目将全力以赴鉴别适当的被放弃药物,并让数据和资源可以获取。

  NIH主管科学政策的副主任艾米·帕特森认为,这项事业需要有一个系统化的努力,理由之一是效率。她指出,尽管每1万个有潜在治疗作用的化合物中,只有1个能成为药物,但这些候选药物在试验中失败的主要原因是效率,而不是安全问题。这意味着毒性通常不是发现新药的障碍。她引用一个数据表示,发现药物新作用的成功率在30%左右。而基因组项目也产生了丰富的疾病新靶标。

  “有心栽花无心插柳”的故事常常出现在药物的发现过程中。比如,沙利度胺(Thalidomide)最初是治疗早孕期间的孕吐反应的药物,因其导致严重的婴儿出生缺陷而被撤出市场。科学家们后来发现,这种药物可以治疗麻风病和多发性骨髓瘤(multiple myeloma),从而赋予了沙利度胺新的生命。目前,许多制药公司已经有药物新用途项目,如今,学术界也希望能加入其中。比如,根据辉瑞制药公司和圣路易斯华盛顿大学签署的一年协议,大学的研究人员可获取辉瑞500种药物和在动物实验中失败的候选药物的数据库。