失明小鼠重见光明 武科大研发出新型通用基因编辑工具
3月17日，国际顶级期刊《实验医学杂志》发表的一篇论文为全球上百万失明者带来一道曙光。武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，让失明小鼠恢复视力，重见光明。
据了解，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。全球大约有200多万人因基因突变导致失明。通过基因比对，其由100多种不同基因的突变引起。目前已有的基因编辑工具，只能改变一个突变基因，或只能针对特定位置的突变基因进行编辑。
姚凯团队。学校供图
武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院院长、生命科学与健康学院教授姚凯带领四名“90后”博士生，通过改变基因编辑的方式，构建了一种新的通用型基因编辑工具，命名为PESpRY。该基因编辑工具克服了原有的技术缺陷，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能够对全基因组进行无限制修正。该团队首次将该技术运用于治疗失明的小鼠，治疗后的小鼠视觉能力几乎恢复正常。
此项研究为国际上首次在成体动物上实现无限制性（无基因组位点限制，无基因编辑类型限制）基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。
姚凯表示，在充分把握安全性的情况下，最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射药物，最快2周后便可逆转视力损失，重见光明。如果这项技术得以推广，可让全球上百万失明者重见光明。
美国科学院院士、眼部疾病专家 Palczewski 教授专门撰文，对该成果给予高度评价，认为该项技术具有重大的临床应用潜力，几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病。
此次发表于该杂志的“新的基因编辑技术成功逆转视力损失”《Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas》 是姚凯教授团队继2018年在 Nature发表论文“新方法使先天失明小鼠复明”后又一项重大突破。武科大博士生覃欢、张文良、张士尧和冯源为第一作者，姚凯为通讯作者，武汉科技大学为论文唯一单位。
https://www.163.com/dy/article/I0R4F37H0514TTJL.html
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