光遗传疗法助患者重见光明，不再有海伦凯勒式的悲伤
5 月 24 日，《自然-医学》（Nature Medicine）报道了一例临床试验结果，一名 40 年前被确诊为视网膜色素变性（RP）的失明患者在接受被称为光遗传疗法（optogenetic therapy）的基因治疗后，于近期成功恢复部分视功能，借助特制护目镜可识别、定位不同物体。
视网膜色素变性是一种神经退行性眼病，由于视网膜感光细胞丢失，最终可导致完全失明，目前尚无获批的治疗方法。该研究利用腺相关病毒载体（AAV）将编码光敏蛋白 ChrimsonR 的基因注射到患者受损的一侧眼睛，改造视网膜中央凹的神经节细胞。四个月后，神经节细胞稳定表达光敏蛋白，通过特制护目镜将视觉图像转换成光脉冲，实时投射到视网膜即可激活被改造的神经节细胞。患者需佩戴护目镜训练几个月，使大脑逐渐调整适应经过改造的视觉系统。该研究是神经退行性眼病经过光遗传疗法后得以部分恢复功能的首个病例，这一突破开辟了视觉康复的全新领域。相关临床研究仍在进行中，后续数据将有助于进一步确认该方法的安全性和有效性。（Nature Medicine，Nature News，Science News）
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