默克脑病药物Kuvan IIIb期研究达主要终点
默克(Merck KGaA)4月24日宣布，有关药物Kuvan(沙丙蝶呤二盐酸盐)的一项IIIb期SPARK研究达到了主要终点。
SPARK是一项多中心、开放标签、随机、对照IIIb期研究，在此前测试表明对Kuvan治疗有响应、且年龄小于4岁的苯丙酮尿症(PKU)患者中开展，调查了Kuvan的疗效、安全性和群体药代动力学。该研究根据儿科研究方案开展。研究中，患者随机分配至苯丙氨酸限制饮食或Kuvan(10mg/kg/天)+苯丙氨酸限制饮食治疗26周，研究的主要终点是经过26周治疗后，各组对苯丙氨酸的耐受性。次要终点包括研究期间血液中苯丙氨酸含量的变化，各组随着时间腿饮食苯丙氨酸耐受的变化，以及神经功能、生长参数和安全性评估。Kuvan的长期疗效和安全性将在该项研究中为期3年的延长期内进行评估，在延长期内，所有患者均接受Kuvan和苯丙氨酸限制饮食。
SPARK研究数据表明，将Kuvan添加至苯丙氨酸限制饮食，用于4岁以下苯丙酮尿症(PKU)儿童的治疗，可显著提高患者对饮食中苯丙氨酸的耐受性。根据该项研究的积极数据，默克计划今年晚些时候向欧洲药品管理局(EMA)提交Kuvan的标签扩展监管申请。
Kuvan于2008年获欧盟和FDA批准，该药是一种口服制剂，治疗由苯丙酮尿症(PKU)或四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症引发的高苯丙氨酸血症(HPA)。Kuvan是首个也是唯一一个与饮食调整相结合的药物，用于降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液和大脑中的苯丙氨酸浓度，以防止PKU的破坏性影响。Kuvan适用于所有年龄段的四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症患者，以及对Kuvan有响应且年龄大于4岁的PKU患者。
此前，FDA和欧盟均已授予Kuvan孤儿药地位。
默克负责Kuvan在美国、加拿大和日本以外市场的销售，BioMarin负责该药在美国和加拿大的销售，在日本由Asubio制药负责。
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