3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90%的患者受益
囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。
这些I期和II期临床研究在携带F508del删除突变和最小功能突变（Min）的CF患者中开展，评估了3种三联疗法的疗效和安全性。综合数据显示，大约90%的CF患者可能从这3种三联疗法治疗中受益。这是首批数据证明基于Kalydeco/tezacaftor的三联疗法在这些严重且难以治疗的CF患者中具有治疗内在病因的潜力：
（1）来自II期临床研究的数据显示，在携带一个F508del删除突变和一个最小功能突变（F508del/Min）的CF患者中，2种三联疗法（VX-152[200mg q12h]/Kalydeco/tezacaftor；VX-440[600mg q12h]/Kalydeco/tezacaftor）显著改善了肺功能：预测的第1秒用力呼气容积（ppFEV1）百分比从基线的平均绝对改善分别为9.7%和12.0%。
（2）来自I期临床研究的数据显示，在携带一个F508del删除突变和一个最小功能突变（F508del/Min）的CF患者中，另一种三联疗法（VX-659/Kalydeco/tezacaftor）在F508del/Min患者中使ppFEV1从基线的平均绝对改善为9.6%。
（3）在携带2个F508del突变（F508del/F508del）并且已经在接受Kalydeco/tezacaftor二联疗法治疗的患者中，初步数据显示，添加VX-152或VX-440之后，ppFEV1的平均绝对改善分别为7.3%和9.5%。
（4）安全性方面，在横跨3个临床研究中，这3种三联疗法的耐受性良好，大多数不良反应为轻度至中度。2例患者肝酶水平升高，停药后恢复正常。
囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。
福泰制药：CF领域的巨人，年销售峰值将达到60-70亿美元
Kalydeco是全球首个CF靶向治疗药物，于2012年在欧美上市，治疗携带不同CFTR突变的CF患者。近年来，Kalydeco适用人群稳步扩大，商业前景一片光明。Orkambi则是福泰退出丙肝市场并成功转型囊性纤维化市场的关键产品，该药由Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor组成，于2015年获得美国FDA批准，用于CFTR基因存在双拷贝F508del突变的CF患者。F508del突变是导致CF的最常见病因，此次批准也使Orkambi成为CF群体中数目最庞大的双拷贝F508del突变患者的首个治疗药物。（相关阅读：转型成败关键：Vertex囊性纤维化复方药Orkambi喜获FDA批准）
福泰执行副总裁兼首席营销官Jeffrey Chodakewitz表示，此次公布的安全性和疗效数据明确且令人信服，表明这3种三联疗法每一种都能够为CF患者群体带来显著的治疗受益。除了上述3种三联疗法之外，该公司也正在II期临床研究中评估第4种三联疗法（VX-445/Kalydeco/tezacaftor）的治疗潜力。福泰表示，将收集和评估这些研究及其他研究的更多数据，并决定将哪一种三联疗法推进关键性III期临床项目，该项目预计将在2018年上半年启动。
华尔街著名投资银行杰富瑞集团（Jefferies Group）分析师Michael Yee表示，如果目前获得的这些数据能够在III期临床中得到重现，那么福泰公司将成为增长最快的大市值生物制药公司。在未来的5-8年，该公司每股收益复合年增长率将从目前的0%提高到每年25%-35%；与此同时，该公司之前预测的CF产品年销售峰值30亿美元也将翻番，达到60-70亿美元。
去年，福泰公司在总的CF产品收入方面是16.83亿美元，其中9.8亿来自复方药Orkambi（Kalydeco[ivacaftor]+lumacaftor）,7.03亿美元来自Kalydeco。今年，福泰公司预计来自这些产品的总收入将达到20亿美元，其中大概11-13亿美元来自Orkambi，6.9-7.1亿美元来自Kalydeco。（生物谷Bioon.com）
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