美国癌症中心筛选失败药物用于治疗特殊基因型患者群体
去年美国国家癌症研究中心(National Cancer Institute， NCI)宣布开始一项研究旨在重新分析过去十年中在临床试验中未能对大多数患者产生疗效的抗癌药物以用于治疗一些特殊基因型的癌症患者。纽约的 Memorial Sloan-Kettering Cancer Center、波士顿的Dana-Farber Cancer Institute和Massachusetts General Hospital以及麻省坎布里奇市的Broad Institute都参与到这项研究中。
根据NCI的定义，特殊反应患者是在临床上对药物能够做出完全的反应或是在至少6个月的治疗中做出部分反应的癌症患者，而这种药物对普通患者的响应率则在10%以下。
基于以上设想，NCI的研究人员进行了一项利用everolimus (Afinitor)和pazopanib (Votrient)联合治疗晚期膀胱癌特殊反应患者的临床一期研究。结果显示其中一名患者对这种疗法做出了完全响应，而另外几名患者则出现了部分响应的表现。通过对这些患者的基因进行分析，研究人员还发现一个名为TSC1的基因型突变可能是这一现象的原因。
尽管这些发现令人振奋，但是研究人员首先还是要搞清楚特定人群响应某种药物的基因机制才能进一步有针对性的开发药物。
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