扩充罕见病管线！辉瑞完成8亿美元收购Therachon
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布成功完成对Therachon Holding AG的收购，这是一家专注于开发罕见病创新疗法的临床阶段生物技术公司。此次收购，辉瑞获得了Therachon公司主打在研药物TA-46，这是一款潜在首创的生物制剂，开发用于软骨发育不全（achondroplasia）的治疗。TA-46将补充辉瑞现有的罕见病资产组合。
这笔收购于今年5月公布，根据协议条款，辉瑞将支付Therachon公司一笔3.4亿美元前期付款，并根据TA-46的开发和商业化关键里程碑可能支付高达4.7亿美元的里程碑付款。Therachon公司的另一款药物apraglutide将由拆分出来的一家独立公司VectivBio开发，该药是一种每周一次的、潜在同类最佳的GLP-2类似物，正处于II期临床，开发用于短肠综合征的治疗。
软骨发育不全是短肢侏儒症最常见的类型，这是一种常染色体显性遗传病，影响全球约25万人，可能导致严重心血管、神经和代谢类并发症。约97%的软骨发育不全患者是由于在成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因上的点突变造成的，这一G380R变异导致FGFR3受体不会在激活后被降解，因而持续递送生长抑制信号。目前，还没有获批治疗这种疾病的疗法。
TA-46是一种实验性、可溶性重组人FGFR3诱饵蛋白，通过与FGF结合，防止FGF与发生突变的FGFR3结合，从而抑制过度激活的FGFR3信号通路，使该通路正常化。目前，TA-46已完成I期临床试验，该药正开发作为每周一次的皮下注射给药，用于治疗儿童和青少年患者。在美国和欧盟，TA-46均被授予了孤儿药资格。
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