诺和诺德IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者降低年出血率
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友病儿科患者显示出较低的年出血率，并且耐受性良好，这些结果加强了先前研究中已经确立的长期安全性和有效性。
对Paradigm-5研究的5年中期分析显示，在以前治疗过的B型血友病儿科患者（≤12岁）中出血率较低（中位年出血率[ABR]：总的ABR为0.66、自发性出血ABR为0.0、创伤性出血ABR为0.47）。与治疗一年相比，治疗5年后出血率下降。20%的儿童没有出血，64%的儿童在整个研究过程中没有自发性出血。未发现儿童出现抑制性抗体，也未发现新的安全信号。
诺和诺德生物运营部执行副总裁Ludovic Helfgott表示：“减少和管理B型血友病儿童的出血对其家庭来说尤其具有挑战性。我们很高兴这些结果进一步支持了N9-GP在预防和治疗B型血友病儿童出血方面的良好效果。”
N9-GP的疗效和安全性进一步得到了≥20例患者完成50暴露天数（ED）初步中期结果的支持。既往未接受治疗的儿童（＜6岁）接受每周一次预防性治疗报告的出血率低、出血消退良好，总出血、自发性出血和创伤性出血的中位ABR均为0.0。抑制性抗体的发生率在预期范围内，33例患者中有2例（6.1%）受到影响。未发现意外的安全信号。
N9-GP是一种半衰期延长的因子IX产品，作为替代疗法用于B型血有病的治疗。与标准的凝血因子IX产品相比，N9-GP的半衰期延长了5倍之多。该药是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。
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