15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家专利许可协议。
此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（triglycerides，TG）下降相关，并可增加胰岛素敏感性，因而有潜力降低糖尿病和心血管疾病的发生风险。
Ionis研发的配体共轭反义技术（ligand conjugated antisense，LICA），可以把N-乙酰半乳糖胺复合体（GalNAc3）与靶向编码ANGPTL3的mRNA的反义寡核苷酸结合，形成共轭复合体AKCEA-ANGPTL3-LRx。这一修饰可以将反义寡核苷酸药物靶向递送到肝细胞中，从而提高其肝脏效力10倍以上。
1/2 期试验结果展示了AKCEA-ANGPTL3-LRx能降低血浆ANGPTL3水平达83%，显着降低TGs(-66%)，apoC-III(-68%)，LDL-C（-35%）、总胆固醇（-36%），HDL-C（-25）和非HDL-C（-40%）。此外，AKCEA-ANGPTL3-LRx也展示了良好的耐受性和安全性。AKCEA-ANGPTL3-LRx目前正在治疗2型糖尿病，高甘油三酯血症和非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD）患者的2期研究中接受评估。AKCEA-ANGPTL3-LRx有潜力成为一种降低致动脉粥样硬化性脂蛋白的独特药物，对于LDL-C控制不佳、TG升高和可能为脂肪肝或非酒精性脂肪肝的患者，AKCEA-ANGPTL3-LRx是一个理想之选。
依据协议条款，Akcea和Ionis将获得2.5亿美元的预付款，并有权获得最高可达13亿美元的研发、监管、销售里程碑付款。辉瑞将负责继续开发AKCEA-ANGPTL3-LRx。
辉瑞公司首席科学官兼全球研发与医学部总裁Mikael Dolsten博士表示：“辉瑞公司致力于为有着未竟医疗需求的患者提供突破性的药物。AKCEA-ANGPTL3-LRx是一款新颖的疗法，辉瑞相信自身在心血管和代谢疾病方面的深厚专业知识，将有助于帮助该在研药物在未来发挥出最大的潜力。”
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